PYC Therapeutics Limited es una empresa biotecnológica en fase clínica con sede en Australia que crea una nueva generación de terapias con ácido ribonucleico (ARN) para cambiar la vida de los pacientes con enfermedades genéticas. La empresa utiliza su plataforma patentada de administración de fármacos para mejorar la potencia de los medicamentos de precisión dentro de la clase terapéutica del ARN, de rápido crecimiento y probada eficacia comercial. Sus programas de desarrollo de fármacos se dirigen a enfermedades monogénicas, las indicaciones con mayores probabilidades de éxito en el desarrollo clínico. Sus programas de fármacos de primera clase incluyen la retinosis pigmentaria tipo 11, (VP-001), la poliquistosis renal, (PYC-003), la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA) (PYC-001) y el síndrome de Phelan-McDermid (PMS) (PYC-002). El programa VP-001 de la empresa es un activo líder para una enfermedad ocular cegadora de la infancia que ha progresado a través de múltiples cohortes de pacientes en el ensayo clínico de dosis única ascendente en curso. La ADOA es una enfermedad ocular progresiva y cegadora.
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