PYC Therapeutics es una empresa biotecnológica en fase clínica que crea una nueva generación de terapias de ARN para cambiar la vida de los pacientes con enfermedades genéticas. La empresa utiliza su plataforma patentada de administración de fármacos para mejorar la potencia de los medicamentos de precisión dentro de la clase terapéutica del ARN, de rápido crecimiento y probada eficacia comercial. Los programas de desarrollo de fármacos de PYC se dirigen a enfermedades monogénicas, las indicaciones con mayores probabilidades de éxito en el desarrollo clínico.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de PYC para su candidato a fármaco en investigación (conocido como VP-001 3) dirigido al tratamiento de la retinosis pigmentaria tipo 11 (RP11). Este hito representa la primera opción de tratamiento potencial que entra en ensayos en humanos para esta enfermedad. PYC ha solicitado ya la aprobación ética en humanos antes de comenzar a inscribir pacientes en el ensayo clínico y prevé dosificar al primer paciente con RP11 con VP-001 en el 2T23.

Los estudios en humanos comenzarán con un protocolo de dosis única ascendente en el que se tratará a unos 10 a 15 pacientes con RP11 con el objetivo de establecer una dosis segura y bien tolerada para progresar a ensayos multidosis el próximo año. La RP11 es una enfermedad ocular cegadora que comienza en la infancia y acaba provocando ceguera legal en la mediana edad. La enfermedad afecta a ~1 de cada 100.000 personas y está causada por una expresión insuficiente del gen PRPF31 en la retina.

Actualmente no existen opciones de tratamiento para los pacientes con RP11 ni hay ninguna en desarrollo clínico. VP-001 es una terapia de precisión que pretende restaurar la expresión del gen PRPF31 hasta los niveles necesarios para el funcionamiento normal de la retina. VP-001 utiliza la tecnología de administración de fármacos propiedad de PYC para superar el principal reto de los fármacos de ARN, asegurando que una cantidad suficiente de fármaco llegue a su diana dentro de las células afectadas por la RP11.

PYC ha hecho avanzar el primer candidato a fármaco para el tratamiento de una enfermedad ocular cegadora llamada Retinosis Pigmentaria tipo 11 (RP11) en ensayos con humanos El avance se produce cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) autoriza la solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) de PYC para su candidato a fármaco RP11 PYC planea comenzar a dosificar a los pacientes con RP11 con este candidato a fármaco en el segundo trimestre de 2023 Actualmente no hay opciones de tratamiento disponibles para los pacientes con RP11, que representa un mercado direccionable estimado en más de mil millones de dólares anuales.