Quince Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha levantado la suspensión clínica parcial de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de EryDel S.p. A para su activo líder de fase 3, EryDex. A la espera de que se cierre la adquisición de EryDel por parte de Quince, ésta pretende avanzar en el ensayo clínico global de fase 3 NEAT (Efectos neurológicos de EryDex en sujetos con A-T), que evalúa la seguridad y eficacia de EryDex para el tratamiento potencial de una enfermedad neurológica pediátrica rara y mortal, la ataxia-telangiectasia (A-T). Actualmente, no existen tratamientos aprobados para los pacientes con A-T y el mercado representa una oportunidad de ventas máximas estimadas en más de mil millones de dólares.

La Agencia había solicitado información adicional sobre extraíbles y lixiviables relacionada con un cambio en los plásticos utilizados en el EryKit. El cambio en las bolsas de plástico y los tubos del EryKit se implementó para cumplir la reciente normativa europea relativa al tipo de plásticos utilizados en diversos productos. La versión comercial de los consumibles de tratamiento EryKit ya está aprobada para su uso en ensayos clínicos en Europa.

La adquisición de ERYDel por parte de Quince está sujeta a ciertas aprobaciones reglamentarias, incluida la autorización de control de inversiones extranjeras directas en Italia, y a otras condiciones de cierre, y se espera que se cierre en el cuarto trimestre de 2023. Los glóbulos rojos cargados de dexametasona se reinfunden en el paciente, lo que da lugar a la circulación de dosis bajas, controladas y de liberación lenta de dexametasona, destinadas a proporcionar una dosificación eficaz al tiempo que se evita la toxicidad a largo plazo típicamente asociada a la administración crónica de esteroides. El ensayo clínico de fase 3 NEAT es un estudio global doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo en aproximadamente 86 pacientes con A-T de entre seis y nueve años de edad, con hasta 20 pacientes adicionales de 10 años o más para ampliar potencialmente la etiqueta.

El criterio de valoración primario del estudio medirá la función neurológica basada en una Escala Internacional Cooperativa de Calificación de la Ataxia modificada y rescatada (RmICARS) desde el inicio hasta el sexto mes de tratamiento. La presentación de la NDA está prevista actualmente para finales de 2025, suponiendo que los resultados del estudio de fase 3 sean positivos. EryDex ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la A-T tanto de la FDA como de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).