REGENXBIO INC. El jueves, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concedió la aprobación tradicional para la terapia, Elevidys, en pacientes de cuatro años o más que pueden caminar, así como una aprobación acelerada para los que no pueden.
Tim Lugo, de William Blair, estimó que las ventas potenciales de Elevidys alcanzarían los 3.000 millones de dólares en 2025 y un pico de ventas de 5.000 millones en 2027 con la aprobación ampliada.
"Muchos pacientes menores de 4 años aún no han sido diagnosticados, pero envejecerán en la etiqueta, abriendo el mercado de la DMD a todos los pacientes actuales y futuros que serán elegibles para el tratamiento", escribió Lugo en una nota.
Las ventas de Elevidys se situaron en 200,4 millones de dólares para 2023 y se espera que aumenten a 991,91 millones este año, según datos de LSEG.
La DMD es un trastorno hereditario progresivo de desgaste muscular que afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo, según la Organización Nacional de Trastornos Raros, con sede en EE UU.
Dada la elevada demanda y la seguridad aceptable, los analistas señalaron como únicos factores limitantes los problemas de fabricación y suministro.
La población a la que puede dirigirse Elevidys es ahora de unos 13.000 pacientes, es decir, casi el 90% de los pacientes de EE.UU., según Kostas Biliouris, analista de BMO Capital.
Biliouris espera que Elevidys sea la terapia génica "dominante" de la DMD sin competencia a corto plazo hasta más allá de 2027.
RegenxBio está probando una terapia génica rival en fase inicial o media, mientras que el tratamiento de Pfizer fracasó recientemente en un estudio en fase avanzada.
Se prevé que el mercado mundial del tratamiento de la DMD -incluidas las terapias génicas y otros fármacos- crezca hasta los 11.470 millones de dólares en 2034, según la empresa de investigación ResearchandMarkets.
Mientras tanto, Sarepta organizará una llamada con los inversores a las 08.30 h ET para hablar de la ampliación de la aprobación. Elevidys se encuentra actualmente entre los tratamientos más caros del mundo, con un precio de lista de 3,2 millones de dólares.
La relación precio-valor contable tangible de Sarepta, un punto de referencia habitual para valorar acciones, era de 12,52 el viernes, frente al 1,49 de RegenxBio. (Reportaje de Mariam Sunny y Bhanvi Satija en Bengaluru)
