REGENXBIO Inc. ha anunciado la publicación de los resultados del ensayo de fase I/IIa que evalúa la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ABBV-RGX-314 subretiniano para el tratamiento de la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE húmeda). Los datos de dos años se publicaron en TheLancet en un artículo titulado "Gene therapy for neovascular age-related macular degeneration by subretinal delivery of RGX-314: a phase 1/2a dose-escalation study". Estos resultados positivos del estudio informaron los ensayos pivotales en curso de ABBV-RGX-314, una potencial terapia génica única, para el tratamiento de la DMAE húmeda. Los hallazgos destacados en The Lancet demostraron que una única administración de ABBV-RGX-314 fue generalmente bien tolerada.

Se observó una agudeza visual y un grosor de la retina estables o mejorados con pocas o ninguna inyección suplementaria de anti-VEGF en la mayoría de los pacientes a los dos años. Los pacientes que recibieron dosis terapéuticas demostraron niveles sostenidos de proteína ABBV-RGX-314 y visión y anatomía retiniana estables o mejoradas con pocas o ninguna inyección suplementaria de anti-VEGF en la mayoría de los participantes hasta los dos años. REGENXBIO también ha comunicado datos provisionales positivos adicionales de un estudio de seguimiento a largo plazo de ABBV-RGX-314 que respaldan que el tratamiento sigue siendo bien tolerado y demuestra un efecto duradero del tratamiento a largo plazo hasta los cuatro años.

ABBV-RGX-314 se está evaluando actualmente en pacientes con DMAE húmeda en dos ensayos pivotales denominados ATMOSPHERE® y ASCENT? La inscripción va por buen camino y se espera que estos ensayos respalden las presentaciones reguladoras globales ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. y la Agencia Europea del Medicamento a finales de 2025 hasta la primera mitad de 2026.