REGENXBIO Inc. reportó datos interinos adicionales de seguridad y eficacia en el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE de RGX-202 en pacientes con distrofia muscular Duchenne (Duchenne) de 4 a 11 años de edad, incluyendo expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2 y video de evaluaciones clínicas del ensayo demostrando evidencia inicial de fuerza y mejora funcional. El tiempo de seguimiento posterior a la administración oscila entre aproximadamente siete semanas y más de once meses. Todos los pacientes que alcanzaron los tres meses de seguimiento han completado el régimen de inmunosupresión según el protocolo del estudio.

En los nuevos datos del primer paciente, de 12,1 años de edad, que recibió RGX-202 en el nivel de dosis 2, se midió la expresión de la microestirofina RGX-202 en un 75,7% en comparación con el control a los tres meses. Entre los pacientes de 8 a 11 años de edad en el momento del cribado, los niveles de expresión de microdistrofina de RGX-202 (cambio respecto al valor basal) a los tres meses tras la administración de RGX-202 fue mayor en el nivel de dosis 2. Los datos de los pacientes se presentan a continuación. Además, las nuevas grabaciones de las evaluaciones clínicas del ensayo AFFINITY DUCHenNE y los vídeos caseros compartidos con los investigadores del ensayo por los cuidadores ilustran que los pacientes tratados con RGX-202 están demostrando pruebas iniciales de mejora de la fuerza y la función.

La compañía planea presentar los datos de evaluación de la fuerza y la funcionalidad para ambos niveles de dosis del ensayo a finales de este año, pero la compañía planea presentar los datos de evaluación de la fuerza y la funcionalidad para ambos niveles de dosis del ensayo a finales de este año, la compañía espera realizar una determinación de dosis pivotal a mediados de 2024. El RGX-202 está diseñado para favorecer la administración y la expresión selectiva de genes en todo el músculo esquelético y cardíaco mediante el vectorNAV AAV8, un vector utilizado en numerosos ensayos clínicos, y un promotor específico del músculo bien caracterizado (Spc5-12). Las declaraciones prospectivas incluyen afirmaciones relativas, entre otras cosas, a las operaciones futuras de la empresa, los ensayos clínicos, los costes y el flujo de caja.

Sin embargo, el hecho de que los resultados y la evolución reales se ajusten a las expectativas y predicciones de la empresa está sujeto a una serie de riesgos e incertidumbres, como el calendario de inscripción, inicio y finalización y el éxito de los ensayos clínicos realizados por REGENXBIO, sus licenciatarios y sus socios, el calendario de inicio y finalización y el éxito de los estudios preclínicos realizados por REGENXBI O y sus socios de desarrollo, el desarrollo y el lanzamiento oportunos de nuevos productos, la capacidad de obtener y mantener la aprobación reglamentaria de los productos candidatos, la capacidad de obtener y mantener la protección de la propiedad intelectual de los productos candidatos y la tecnología, las tendencias y los retos en el negocio y los mercados en los que opera REGENXBIO, el tamaño y el crecimiento de los mercados potenciales en los que opera REGENX BIO, el tamaño y el desarrollo de los mercados potenciales, y la empresa espera iniciar el ensayo pivotal en la segunda mitad de 2024. La empresa espera iniciar el ensayo pivotal para iniciar el ensayo pivotal en la segunda segunda mitad de 2024. La empresa espera iniciar el ensayo pivotal en el segundo trimestre de 2024.

La empresa espera realizar el ensayo pivotal en la segunda mitad de 2022. La compañía espera realizar una determinación de dosis pivotal a mediados del 20 2024. RGX-202 está diseñado para favorecer la administración y las expresiones dirigidas de genes en todo el músculo esquelético y cardíaco utilizando el vector NAV8, un vector utilizado en numerosos ensayos clínicos, y un promotor específico del músculo bien caracterizado (Spc5- 12).

Las declaraciones prospectivas incluyen afirmaciones relacionadas, entre otras cosas, con el tamaño y el crecimiento de los mercados potenciales de la empresa.