Roche Holding AG ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva para PiaSky® (crovalimab) para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). El CHMP ha recomendado el uso de PiaSky, un nuevo anticuerpo monoclonal de reciclaje que inhibe la proteína del complemento C5, en adultos y adolescentes (a partir de 12 años y con un peso de 40 kg) que reciban tratamiento nuevo o hayan sido tratados previamente con inhibidores de C5. Si se aprueba, PiaSky será el primer tratamiento subcutáneo (SC) mensual para la HPN en la Unión Europea, con la opción de autoadministrarse tras una formación adecuada.

Esto puede proporcionar una opción alternativa a los inhibidores C5 actuales que requieren infusiones intravenosas (IV) regulares, ayudando potencialmente a reducir la carga del tratamiento y la interrupción de la vida de las personas con HPN y sus cuidadores. Se espera una decisión final de la Comisión Europea sobre la aprobación de PiaSky en un futuro próximo. La HPN es una enfermedad sanguínea rara y potencialmente mortal, que afecta aproximadamente a 20.000 personas en todo el mundo.

En la HPN, los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, que forma parte del sistema inmunitario innato. Esto provoca síntomas como anemia, fatiga y coágulos sanguíneos, y puede conducir a una enfermedad renal.

Los inhibidores C5 ? tratamientos que bloquean parte de la cascada del sistema del complemento ? han demostrado su eficacia en el tratamiento de la HPN.

PiaSky es un novedoso inhibidor de C5 que se recicla en el torrente sanguíneo, lo que permite que el medicamento se una e inhiba la proteína C5 varias veces y actúe durante más tiempo en el organismo con un pequeño volumen de medicamento. Esto permite la administración SC cada cuatro semanas, tras una infusión IV inicial y dosis de carga SC semanales en el primer mes de tratamiento. La recomendación del CHMP se basa en los resultados del estudio de fase III COMMODORE 2 en personas con HPN que no habían sido tratadas previamente con inhibidores de C5.

Los resultados del estudio demostraron que PiaSky, administrado en inyecciones SC cada cuatro semanas, logró el control de la enfermedad y fue bien tolerado. PiaSky no fue inferior, con una seguridad comparable, al eculizumab, un inhibidor de C5 de tratamiento estándar existente, administrado por vía intravenosa cada dos semanas. La tasa de acontecimientos adversos en las personas tratadas con PiaSky fue similar a la del tratamiento con eculizumab (78% frente a 80%, respectivamente).

La solicitud incluía datos de apoyo de otros dos estudios de fase III, el estudio COMMODORE 1, en personas con HPN que cambiaban de inhibidores de C5 actualmente aprobados, y el estudio COMMODORE 3, en personas nuevas en el tratamiento con inhibidores de C5 en China.