Ryvu Therapeutics anunció datos actualizados del estudio de fase 1b de escalado de dosis de RVU120 en curso en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (SMD-AR) en el Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2022 Hybrid, celebrado del 9 al 17 de junio en Viena, Austria. Además, el socio de Ryvu, el Grupo Menarini, presentó una actualización clínica del estudio de fase 1/2 de SEL24 (MEN1703) en pacientes con LMA con mutación IDH1/2. Estos datos clínicos apoyan la hipótesis de respuesta en un subconjunto molecularmente definido de pacientes con mutaciones en DNMT3A y NPM1.

Sobre la base de los datos alentadores, se planea continuar la escalada de dosis y seguir avanzando en el desarrollo clínico de RVU120 tanto en pacientes de LMA seleccionados por biomarcadores como en la población de LMA más amplia no seleccionada. A partir de la fecha de corte de los datos, el 26 de mayo de 2022, se ha dosificado a 16 pacientes con LMA o SMD-HR (5 en curso) con una mediana de tres líneas de terapia previas. Se ha observado un beneficio clínicamente significativo de la monoterapia con RVU120 a dosis que dieron lugar a un compromiso menos que completo con el objetivo, con una remisión completa (RC) y enfermedades estables con reducciones de blastos en varios pacientes en curso que fracasaron en múltiples líneas de terapia previas y presentaban un pronóstico muy pobre: Remisión completa en un paciente de LMA con mutaciones FLT3/DNMT3A/NPM1.

Enfermedad estable con una duración de la terapia de más de 18 meses en un paciente de SMD de alto riesgo con mutaciones DNMT3A; reducciones significativas de las transfusiones de glóbulos rojos (GR) en varios momentos. Tres pacientes adicionales en curso con enfermedad estable y reducciones del recuento de blastos.