Sangamo Therapeutics, Inc. administró la dosis al primer paciente de su estudio clínico de fase 1/2 STEADFAST, que evalúa el candidato a terapia celular de células T reguladoras modificadas por ingeniería CAR, o CAR-Treg, para la prevención del rechazo inmunomediado en el trasplante de riñón con incompatibilidad HLA-A2 de un donante vivo. Una terapia celular autóloga se realiza utilizando células de la misma persona que el receptor de las células. La empresa diseñó el TX200 con el potencial de prevenir el rechazo renal reduciendo la inflamación local y promoviendo la tolerancia inmunológica al injerto. El TX200 está compuesto por células Treg autólogas diseñadas para expresar un CAR HLA-A2. Se espera que las células TX200 se localicen en el injerto y se activen al unirse al antígeno HLA-A2. Gracias a su capacidad para regular el sistema inmunitario, las células TX200 podrían proteger el injerto del rechazo inmunológico y reducir o eliminar la necesidad de un tratamiento de por vida con inmunosupresores. En el diseño del estudio clínico STEADFAST, cada paciente se somete a un procedimiento de leucaféresis para recoger los glóbulos blancos del paciente’después se aíslan las células Treg del paciente’y se criopreservan. Posteriormente, el paciente se somete a una cirugía de trasplante para recibir un riñón de un donante vivo. Tras un periodo de recuperación, el paciente recibe una terapia celular personalizada TX200 en investigación; la dosificación de los pacientes se produce varios meses después de su inscripción. Sangamo espera dosificar a un segundo paciente en el estudio STEADFAST a mediados de 2022. Además del TX200, Sangamo está desarrollando candidatos a terapia celular CAR-Treg en estudios preclínicos, incluso para su uso potencial en el tratamiento de la esclerosis múltiple y los trastornos inflamatorios del intestino.