Santhera Pharmaceuticals Holding AG y ReveraGen BioPharma, han anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente de un estudio piloto de fase 2 para evaluar la vamorolona en la distrofia muscular de Becker (DMB), financiado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Este estudio piloto de fase 2 es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica exploratoria en los resultados de la función motora de la vamorolona en comparación con el placebo durante un periodo de tratamiento de 24 semanas en 39 varones (con edades comprendidas entre los 18 y los 65 años) con DMB (ClinicalTrials.gov id: NCT05166109). Los participantes serán aleatorizados 2:1 a vamorolona 500 mg (250 mg para peso corporal < 50 kg) al día o a placebo.

El ensayo clínico prevé la inscripción en centros de Pittsburgh (EE.UU.) y Padua (Italia). El estudio está financiado por una subvención de 1,2 millones de dólares de la FDA en el marco de su programa de subvenciones “Estudios clínicos de productos huérfanos que abordan necesidades insatisfechas de enfermedades raras (R01)”. La subvención se suma a las ya existentes de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) - Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel (NIAMS), y de la Fundación para la Erradicación de la Duchenne para llevar a cabo un ensayo clínico con vamorolona en adultos con DMO.