Las acciones de Sarepta Therapeutics subieron cerca de un 33% hasta alcanzar un máximo de más de tres años en las primeras operaciones del viernes, ya que una aprobación de uso ampliado cimentó su posición dominante en el mercado de la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

A los niveles actuales, se añadirían casi 4.000 millones de dólares al valor de mercado de la empresa.

El jueves, la FDA estadounidense concedió la aprobación tradicional para la terapia, Elevidys, en pacientes de cuatro años o más que pueden caminar, así como una aprobación acelerada para los que no pueden.

"Muchos pacientes menores de 4 años aún no están diagnosticados, pero entrarán en la etiqueta, lo que abrirá el mercado de la DMD a todos los pacientes actuales y futuros que cumplan los requisitos para recibir tratamiento", afirmó Tim Lugo, analista de William Blair.

Dada la gran demanda y la seguridad aceptable, los analistas señalaron como factores limitantes las preocupaciones sobre la fabricación y la cobertura del seguro para los nuevos pacientes.

"No prevemos ninguna limitación del suministro a corto plazo", declaró el consejero delegado de Sarepta, Doug Ingram, en una llamada con inversores, y añadió que la empresa no tiene intención de modificar el precio.

Elevidys se encuentra entre los tratamientos más caros del mundo, con un precio de lista de 3,2 millones de dólares.

Las ventas de la terapia ascendieron a 200,4 millones de dólares en 2023 y se espera que aumenten a 1.070 millones de dólares este año, según datos de LSEG.

La DMD es un trastorno hereditario progresivo de desgaste muscular que afecta aproximadamente a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo, según la Organización Nacional de Trastornos Raros, con sede en EE UU.

Según Kostas Biliouris, analista de BMO Capital, "Elevidys" podría administrarse ahora a unos 13.000 pacientes, es decir, casi el 90% de los pacientes estadounidenses.

La decisión también sigue a las preocupaciones en torno a una "batalla cuesta arriba" para asegurar la aprobación tradicional después de que la terapia no alcanzara el objetivo principal en un ensayo clave confirmatorio de fase tardía.

Un alto cargo de la agencia, Peter Marks, impulsó la etiqueta "sin condiciones" para Elevidys desoyendo las recomendaciones, según declaró Luca Issi, analista de mercados de RBC. El personal de la FDA había recomendado rechazar la ampliación, citando la falta de beneficios para determinados pacientes, según muestran los documentos.

Se prevé que el mercado mundial del tratamiento de la DMD -incluidas las terapias génicas y otros fármacos- crezca hasta los 11.470 millones de dólares en 2034, según ResearchandMarkets.com.

Biliouris espera que Elevidys sea la terapia génica para la DMD "dominante" sin competencia a corto plazo hasta más tarde de 2027.

RegenxBio está probando una terapia génica rival en fase inicial o media, mientras que el tratamiento de Pfizer fracasó recientemente en un estudio en fase avanzada.