Satellos Bioscience Inc. anunció la formación de un Consejo Asesor Clínico compuesto por distinguidos líderes de la investigación clínica y expertos en el desarrollo de fármacos en trastornos musculares genéticos, incluida la distrofia muscular de Duchenne (DMD o Duchenne). Los miembros de la Junta de Asesoramiento Clínico (JAC) son los siguientes: Jordan Dubow, M.D., presidente del CAB y asesor médico jefe de Satellos, tiene una amplia experiencia en la industria biofarmacéutica, dirigiendo todos los aspectos del desarrollo clínico y reglamentario en calidad de director médico (CMO) para empresas públicas y privadas, desempeñando papeles fundamentales en 16 solicitudes de nuevos fármacos (NDA), incluida la DMD. Ronald Cohn, M.D., Ph.D., Presidente y Director General del Hospital for Sick Children, es un destacado científico clínico dedicado al descubrimiento de nuevas opciones de diagnóstico y tratamiento de enfermedades pediátricas y un consumado científico dedicado a las distrofias musculares.

La investigación en su laboratorio se centra en la utilización de tecnologías de edición del genoma como CRISPR para el desarrollo de enfoques terapéuticos para los trastornos neurogenéticos. El Dr. Richard Finkel, Director del Centro de Neuroterapéutica Experimental del Hospital Infantil de Investigación St. Jude, es un experimentado investigador traslacional y líder internacional en la organización de ensayos clínicos clave para enfermedades neuromusculares, incluidas la DMD y la atrofia muscular espinal, para las que desempeñó un papel vital en el desarrollo de la primera terapia con éxito.

Nicholas Johnson, M.D., MSCI, FAAN, Director del Centro de Investigación en Miología Hereditaria, Cátedra de Investigación George Bliley y Profesor y Vicepresidente de Investigación en Neurología, lleva a cabo ensayos terapéuticos en trastornos nerviosos y musculares hereditarios y también dedica un tiempo significativo a la investigación de laboratorio como parte de un equipo de VCU Health que trabaja para avanzar en el tratamiento de los trastornos musculares genéticos, con especial énfasis en las distrofias musculares. Hanns Lochmüller, M.D., Ph.D., científico principal del Instituto de Investigación del Hospital Infantil del Este de Ontario, es neurólogo y académico clínico centrado en la investigación clínica y el cuidado de pacientes con trastornos neuromusculares genéticos poco frecuentes. Su investigación incluye las terapias moleculares de los trastornos neuromusculares y la patogénesis molecular de los trastornos musculares y de la unión neuromuscular.

El doctor Francesco Muntoni, director del Centro Neuromuscular Dubowitz del Instituto de Salud Infantil Great Ormond Street UCL, se centra en el avance de nuevas terapias en la investigación traslacional y clínica de los trastornos neuromusculares pediátricos, especialmente la distrofia muscular de Duchenne. Sus esfuerzos en los últimos 20 años han dado lugar a dos terapias aprobadas por la FDA para la DMD (eteplirsen y golodirsen). Perry Shieh, M.D., Ph.D., FAAN, Profesor de Neurología de la Facultad de Medicina David Geffen de la UCLA.

Los principales intereses clínicos del Dr. Shieh incluyen la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) y la distrofia miotónica. Ha participado como investigador en numerosos ensayos clínicos sobre afecciones neuromusculares.