Scholar Rock Holding Corporation

Scholar Rock Holding Corporation es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la administración de medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves en las que la señalización por factores de crecimiento proteínicos desempeña un papel fundamental. Su biología de la superfamilia del factor de crecimiento transformante beta (TGFb) y sus novedosos mecanismos moleculares de activación del factor de crecimiento han permitido a la empresa desarrollar una plataforma patentada para el desarrollo de anticuerpos monoclonales dirigidos local y selectivamente contra el precursor. Su producto candidato, el apitegromab, es un anticuerpo monoclonal selectivo, totalmente humano, con un mecanismo de acción que provoca la inhibición de la activación del factor de crecimiento, la miostatina, en el músculo esquelético. El apitegromab se está desarrollando como la primera terapia dirigida al músculo para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). Su otro producto candidato, el SRK-181, un inhibidor selectivo de la activación del TGFb latente, se está desarrollando para el tratamiento de cánceres.