El consejo de administración de Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. ha anunciado que la empresa ha recibido la notificación de aceptación emitida por la Administración Nacional de Productos Médicos y se ha aceptado la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (?NDA?) para el producto de la empresa toripalimab (nombre comercial: TUOYI ®, código de producto: JS001), en combinación con bevacizumab para el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma hepatocelular (?HCC?) no resecable o metastásico. Nombre del medicamento: Inyección de toripalimab; Asunto de la solicitud: Registro de Producción Nacional de Producto Farmacéutico; Números de aceptación: CXSS2400069, CXSS2400070; Solicitante: Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd.; Conclusión de la revisión: Se decide su aceptación tras la revisión de acuerdo con los requisitos del artículo 32 de la Ley de Licencias Administrativas de la República Popular China. El cáncer de hígado es un tumor maligno frecuente del aparato digestivo en todo el mundo, y el principal tipo patológico es el CHC (que representa alrededor del 90%).

Según los datos publicados por GLOBOCAN para 2022, el número anual de nuevos casos y muertes por cáncer de hígado en todo el mundo en 2022 fue de 866.000 y 759.000, respectivamente. China tiene una alta incidencia de cáncer de hígado. En 2022, el número de nuevos casos de cáncer de hígado alcanzó los 368.000 (lo que representa el 42,4% de los casos mundiales), ocupando el cuarto lugar entre los tumores malignos nacionales, con 317.000 muertes (lo que representa el 41,7% de los casos mundiales), ocupando el segundo lugar entre los tumores malignos nacionales.

Debido a su aparición insidiosa, alrededor del 70%-80% de los pacientes con cáncer de hígado en China se encuentran ya en un estadio intermedio o avanzado en el momento del primer diagnóstico, con una mediana de SG de sólo unos 10 meses y una tasa de supervivencia a cinco años de aproximadamente el 12%. En los últimos años, con la continua aparición de la terapia combinada basada en los fármacos inmunoterapéuticos, el patrón de tratamiento del cáncer de hígado avanzado ha cambiado, y gradualmente se está haciendo posible lograr una curación radical tras la transformación en estadio inferior. El NDA suplementario se basa en el estudio HEPATORCH (NCT04723004), que es un estudio clínico de fase III multicéntrico, aleatorizado, abierto y con control activo, cuyo objetivo es evaluar la eficacia y la seguridad del toripalimab en combinación con bevacizumab para el tratamiento de primera línea del CHC irresecable o metastásico en comparación con el tratamiento estándar de sorafenib.

El estudio se puso en marcha en 57 centros de todo el país en China, dirigidos por el profesor Fan Jia (, académico de la Academia China de Ciencias, del Hospital Zhongshan afiliado a la Universidad de Fudan como investigador principal. En junio de 2024, los criterios de valoración primarios de supervivencia libre de progresión (?SLP?, basada en una revisión radiológica independiente) y supervivencia global (?SG?) del estudio HEPATORCH cumplieron el límite de eficacia predefinido. Los resultados del estudio demostraron que el toripalimab en combinación con bevacizumab para el tratamiento de primera línea de pacientes con CHC avanzado podía prolongar significativamente la SLP y la SG de los pacientes en comparación con el sorafenib, al tiempo que mejoraba los criterios de valoración secundarios como la tasa de respuesta objetiva y el tiempo hasta la progresión.

El perfil de seguridad del toripalimab fue coherente con los riesgos conocidos y no se identificaron nuevas señales de seguridad. Los datos detallados de este estudio se presentarán en una conferencia académica internacional posterior. El toripalimab inyectable es el primer anticuerpo monoclonal PD-1 nacional aprobado para su comercialización en China, y ha ganado el "Premio de Oro a la Patente China", el máximo galardón en el campo de las patentes en China.

Se han realizado más de cuarenta estudios clínicos con toripalimab patrocinados por la empresa que abarcan más de quince indicaciones en todo el mundo, incluidos China, Estados Unidos, el Sudeste Asiático y Europa. Los estudios clínicos pivotales en curso o finalizados que evalúan la seguridad y eficacia del toripalimab abarcan una amplia gama de tipos tumorales. A fecha de este anuncio, hay diez indicaciones aprobadas para el toripalimab en China continental.

En diciembre de 2020, el toripalimab inyectable fue negociado con éxito en la Lista Nacional de Medicamentos Reembolsables (la ?NRDL?) por primera vez. En la actualidad, se han incluido seis indicaciones aprobadas en la NRDL (edición de 2023). El toripalimab es el único anticuerpo monoclonal anti-PD-1 incluido en la NRDL para el tratamiento del melanoma.

En abril de 2024, la Oficina de Medicamentos del Departamento de Salud del Gobierno de la Región Administrativa Especial de Hong Kong (DO) aceptó la NDA para el toripalimab en combinación con cisplatino y gemcitabina, para el tratamiento de primera línea de adultos con carcinoma nasofaríngeo metastásico o recurrente localmente avanzado (?CNF?), y para el toripalimab, como agente único, para el tratamiento de adultos con CNF recurrente, irresecable o metastásico con progresión de la enfermedad en o después de la quimioterapia con platino. En cuanto a la distribución internacional, en octubre de 2023 se aprobó la comercialización del toripalimab como primer medicamento contra el cáncer de nasofaringe en Estados Unidos. Además, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) aceptaron la solicitud de autorización de comercialización (MAA) del toripalimab en combinación con cisplatino y gemcitabina para el tratamiento de primera línea de pacientes con CNP localmente recurrente o metastásico, y del toripalimab en combinación con paclitaxel y cisplatino para el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma esofágico de células escamosas localmente avanzado/recurrente o metastásico no resecable.

La Administración de Productos Terapéuticos de Australia (TGA) y la Autoridad de Ciencias de la Salud de Singapur (HSA) aceptaron la solicitud de nueva entidad química y la NDA para el toripalimab en combinación con cisplatino y gemcitabina, para el tratamiento de primera línea de adultos con CPN localmente avanzado metastásico o recurrente, y para el toripalimab, como agente único, para el tratamiento de adultos con CPN recurrente, irresecable o metastásico con progresión de la enfermedad en o después de quimioterapia con platino, respectivamente.