Shanghai Junshi Biosciences ha anunciado que la Administración de Productos Terapéuticos del Departamento de Salud y Atención a la Vejez del Gobierno de Australia (TGA) ha aceptado la solicitud de Nueva Entidad Química (NCE) para toripalimab en combinación con cisplatino y gemcitabina, para el tratamiento de primera línea de adultos con carcinoma nasofaríngeo (CNF) metastásico o recidivante localmente avanzado, y para el toripalimab, como agente único, para el tratamiento de adultos con CNF recidivante, irresecable o metastásico con progresión de la enfermedad en o después de la quimioterapia con platino. Además, la TGA también ha concedido una designación de medicamento huérfano al toripalimab para el tratamiento del CNF. Esta solicitud de NCE se presentó a través del Proyecto Orbis, una iniciativa del Centro de Excelencia Oncológica (OCE) de la FDA que proporciona un mecanismo y un marco de colaboración entre la FDA y los socios reguladores de otros países y regiones, para la presentación y revisión concurrentes de medicamentos oncológicos.

En la actualidad, otras siete agencias reguladoras se han unido al Proyecto Orbis, entre ellas la TGA, la Autoridad de Ciencias de la Salud de Singapur (HSA), Health Canada (HC), MHRA, etc. El Proyecto Orbis acepta actualmente solicitudes para indicaciones oncológicas. Por lo general, una solicitud debe cumplir los requisitos para la revisión prioritaria de la FDA, lo que significa que el medicamento debe estar destinado a tratar una enfermedad grave y, si se aprueba, mejoraría significativamente la seguridad o la eficacia del tratamiento; además, el medicamento debe tener un alto impacto y beneficios clínicos significativos.

Esta solicitud de NCE está respaldada por los resultados de JUPITER-02, un estudio clínico multicéntrico de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (NCT03581786), para el tratamiento de primera línea del CNF y los resultados de POLARIS-02, un estudio clínico multicéntrico, abierto y pivotal de fase II (NCT02915432), para el tratamiento de segunda línea o más tratamientos previos del CNF recurrente o metastásico. Los resultados de JUPITer-02, el primer estudio clínico multinacional de fase III, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo con terapia inmuno-oncológica para el tratamiento del CNF con el mayor tamaño de muestra, se publicaron en la sesión plenaria de la reunión anual de 2021 de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) (#LBA2), y en Nature Medicine y el Journal of the American Medical Association (JAMA). Los resultados de POLARIS-02 se publicaron en línea en enero de 2021 en la revista Journal of Clinical Oncology.

Los resultados mostraron que el toripalimab demostró una actividad antitumoral duradera en pacientes con CNF recurrente o metastásico en los que fracasó la quimioterapia previa, con una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 20,5%, una mediana de duración de la respuesta (DdR) de 12,8 meses y una mediana de SG de 17,4 meses con un perfil de seguridad manejable. Hasta ahora, el toripalimab ha sido aprobado para 6 indicaciones en China, con 4 solicitudes suplementarias de nuevos fármacos (sNDA) actualmente bajo revisión reguladora. El toripalimab es un anticuerpo monoclonal anti-PD-1 desarrollado por su capacidad para bloquear las interacciones de PD-1 con sus ligandos, PD-L1 y PD-L2, y para mejorar la internalización del receptor (función de endocitosis).

Los ensayos clínicos pivotales en curso o finalizados que evalúan la seguridad y la eficacia del toripalimab abarcan una amplia gama de tipos tumorales, como los cánceres de pulmón, nasofaringe, esófago, estómago, mama, hígado, riñón y piel. En Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado la solicitud de licencia biológica del toripalimab junto con cisplatino y anticuerpo gemclonal para el tratamiento de adultos con CPN metastásico y recidivante localmente avanzado, y para el toripalimab.