Sirnaomics Ltd. anunció los resultados provisionales de la primera parte de un ensayo clínico de fase IIb en curso de STP705 para el tratamiento del carcinoma escamoso cutáneo in situ (isSCC). Los resultados provisionales mostraron que la mayoría (78%) de los 32 pacientes con tratamiento con STP705 lograron el aclaramiento histológico. Una de las tres cohortes de tratamiento logró un aclaramiento histológico del 89%.

El STP705 es un ARNsi (pequeño ARN de interferencia) terapéutico que aprovecha una propiedad inhibidora de doble objetivo y una administración mejorada por nanopartículas de polipéptido (PNP) para derribar directamente tanto la expresión génica del TGF-1 como la de la COX-2. El estudio de fase IIb en dos partes, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de varias dosis de STP705, administradas como inyección intralesional en sujetos con isSCC. En la primera parte del estudio, Have trató semanalmente a 32 pacientes con 30 µg/ml, 60 µg/ml y 90 µg/ml de STP705, respectivamente, y a 12 pacientes con 0 µg/ml de placebo.

Tras seis semanas de dosificación repetida, se recogieron muestras de tejido de los lugares de tratamiento y se procedió a su análisis histológico. Este informe provisional se refiere específicamente a la primera parte de los resultados del estudio con un total de 44 pacientes. Según el plan del estudio de fase IIb, la segunda parte de este estudio incluirá 60 sujetos adicionales que recibirán dosis seleccionadas o placebo para un total de más de 100 sujetos.

Los sujetos inscritos serán asignados aleatoriamente para recibir STP705 o placebo inyectado una vez a la semana durante un total de seis semanas. En la séptima semana se extirpará la lesión. Este informe provisional de resultados no cegados de la primera parte del estudio de fase IIb mostró que 25 de los 32 sujetos con tratamiento con STP705 obtuvieron una elevada proporción (78%) de aclaramiento histológico.

Entre las tres cohortes de tratamiento, el grupo de tratamiento de 30 µg (N = 9) logró el mayor aclaramiento histológico (89%), mientras que el grupo de tratamiento de 60 µg (N = 12) logró un 75%, y el grupo de 90 µg (N = 11) logró un 73%, cifras claramente superiores a las del grupo placebo (N = 12), que logró un 58%. No se produjeron EA ni SAE relacionados con el tratamiento y las puntuaciones de respuesta cutánea local se mantuvieron estables o mejoraron en todos los grupos de tratamiento. Los cánceres cutáneos no melanoma (CPNM) son las formas más comunes de neoplasia humana.

Los CCNM constituyen un amplio grupo de cánceres cutáneos que no son melanomas, entre los que se incluyen el carcinoma de células escamosas (CCE), el carcinoma de células basales (CCB), la enfermedad de Paget extramamaria (EMPD), el carcinoma de células de Merkel (CCM) y los carcinomas anexiales cutáneos. Entre ellos, el CCB y el CCE representan la mayor parte de los CPNM, con más de 5 millones de nuevos casos diagnosticados cada año en EE.UU. según las estimaciones. Junto con el CCB, el CCE es uno de los dos subtipos principales de CPNM.

Se prevé que el mercado del tratamiento del NMSC en EE.UU. aumente de 6.500 millones de USD en 2020 a 22.000 millones de USD en 2030. En China, el tamaño del mercado del tratamiento del NMSC fue de 38 millones de USD en 2020 también se espera que crezca más rápido en los próximos años, alcanzando los 149 millones de USD en 2030. Un informe autorizado por la Organización Mundial de la Salud de la "Agencia Internacional para la Investigación del Cáncer" (2019) ha demostrado que el número de muertes en 2018 a nivel mundial, tanto para hombres como para mujeres, por CPNM es de 65.155, donde la mortalidad de los sujetos asiáticos con CPNM representa el 41,9% del total mundial, lo que es significativamente más que otras áreas individuales.

La cirugía es actualmente la opción terapéutica más común para el tratamiento del NMSC. Las diversas modalidades quirúrgicas conllevan importantes efectos adversos cutáneos, riesgo de cicatriz, infección y hemorragia. En consecuencia, existe una gran necesidad no satisfecha de una terapia de inyección local aprobada por la FDA que sea segura y eficaz.