Spark Therapeutics, Inc. es una compañía de terapia genética. La compañía se centra en el tratamiento de enfermedades huérfanas. Tiene una línea de productos candidatos que se dirigen a múltiples y raras condiciones de ceguera, trastornos hematológicos y enfermedades neurodegenerativas. Su línea de productos incluye un candidato para la coroideremia (CHM), que está en un ensayo clínico de fase I/II y un candidato para la hemofilia A, que está en un ensayo clínico de fase I/II. Su producto candidato a investigación, voretigene neparvovec, está destinado a tratar una condición de ceguera genética o una enfermedad hereditaria de la retina (IRD). Los programas dirigidos a los trastornos hematológicos incluyen el SPK-FIX, para el cual el candidato a producto principal, SPK-9001, está en una prueba clínica de Fase I/II para el tratamiento de la hemofilia B, así como el SPK-FVIII para el tratamiento de la hemofilia A.
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