Pharmaxis Ltd. ha anunciado una actualización del estudio de fase 2 del fármaco de descubrimiento de Pharmaxis PXS4728. Parkinson's UK, aportará 2,9 millones de libras esterlinas para financiar un estudio de fase 2 del fármaco de descubrimiento de Pharmaxis PXS4728, con el objetivo de abordar la enfermedad de Parkinson lo antes posible. Investigaciones anteriores han identificado que el desarrollo de un trastorno aislado de la conducta del sueño por movimientos oculares rápidos (iRBD, por sus siglas en inglés), en el que personas por lo demás sanas comienzan a actuar en sus sueños, es el factor que más predice el desarrollo de la enfermedad de Parkinson y la demencia con cuerpos de Lewy.

Un reciente estudio multicéntrico descubrió que más del 70% de los pacientes con iRBD pasaban a una enfermedad neurodegenerativa. El estudio examinará si atacar la inflamación en el cerebro de las personas con iRBD podría proporcionar una estrategia neuroprotectora viable para prevenir la enfermedad. Trabajando en colaboración, expertos de la Universidad de Sídney y de la Universidad de Oxford reclutarán a 40 pacientes con iRBD para que participen en un ensayo de fase 2 controlado con placebo, con el fin de evaluar si el PXS4728 puede reducir la neuroinflamación, medida mediante técnicas de escáner nuclear.

El PXS4728 es un potente inhibidor de la enzima inflamatoria SSAO (amina oxidasa semicarbacida) que fue descubierto por el equipo de investigación de Pharmaxis en los laboratorios Frenchs Forest de la empresa en Sidney (Australia). El fármaco fue autorizado en 2015 por Boehringer Ingelheim y se estudió ampliamente en 11 ensayos clínicos que incluían las enfermedades inflamatorias de EHNA y la retinopatía diabética. A pesar de los resultados prometedores, Boehringer devolvió el fármaco a Pharmaxis debido a un efecto fuera de objetivo sobre una enzima inflamatoria adicional en el cerebro, la MAOB (monoamino oxidasa B).

El estudio en la iRBD busca reducir la inflamación inhibiendo tanto la SSAO como la MAOB, un concepto apoyado por modelos preclínicos en la neuroinflamación y la literatura publicada en la enfermedad de Parkinson. El PXS4728 ha superado todos los estudios de toxicidad a largo plazo y ha sido bien tolerado en todos los estudios clínicos, incluidos dos estudios de fase 2. Por lo tanto, es un candidato ideal para estudios a largo plazo en enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson, el Alzheimer y la enfermedad de Huntington, donde la neuroinflamación desempeña un papel importante en la progresión de la enfermedad.