Taysha Gene Therapies, Inc. ha anunciado que el Ministerio de Sanidad de Canadá ha autorizado la modificación del protocolo del ensayo en curso REVEAL de fase 1/2 en adultos que evalúa TSHA-102 y que amplía la elegibilidad para incluir a pacientes de 12 años o más con síndrome de Rett. TSHA-102 se está evaluando en el ensayo REVEAL de fase 1/2 en adultos en Canadá, un estudio en humanos, abierto, aleatorizado, de escalada de dosis y de ampliación de dosis que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de TSHA-102 en mujeres de 12 años o más con síndrome de Rett en estadio cuatro debido a la mutación por pérdida de función de MECP2. El TSHA-102 se administra como una única inyección intratecal lumbar.

La escalada de dosis evaluará dos niveles de dosis de TSHA-102 de forma secuencial. A continuación, se administrará la dosis máxima tolerada (DMT) o la dosis máxima administrada (DMA) establecida durante la ampliación de la dosis. La dosificación del tercer paciente adulto y la finalización de la dosificación en la cohorte uno (dosis baja) del ensayo en adultos se prevé para el cuarto trimestre de 2023 o el primer trimestre de 2024.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) autorizó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para TSHA-102 en pacientes pediátricos con síndrome de Rett, y la empresa espera dosificar al primer paciente pediátrico en el primer trimestre de 2024.