Taysha Gene Therapies, Inc.

Taysha Gene Therapies Inc es una empresa de biotecnología en fase clínica, centrada en el avance de las terapias génicas basadas en el virus adenoasociado (AAV) para enfermedades monogénicas graves del sistema nervioso central. El principal programa clínico de la empresa, TSHA-102, está en desarrollo para el tratamiento del síndrome de Rett, un trastorno raro del neurodesarrollo. La empresa está evaluando el TSHA-102 en el ensayo clínico REVEALFase I/II en adolescentes y adultos, que es un estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado, con aumento y ampliación de dosis, que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar del TSHA-102 en pacientes de 12 años o más con síndrome de Rett. Ha adquirido un derecho mundial sobre un programa de terapia génica AAV9 de dosificación intratecal en fase clínica, TSHA-120, para el tratamiento de la neuropatía axonal gigante (GAN). Ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea para el TSHA-120 para el tratamiento de la GAN.