Taysha Gene Therapies, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a TSHA-102, una terapia de transferencia génica AAV9 autocomplementaria administrada por vía intratecal en evaluación clínica para el síndrome de Rett. La designación RMAT se concedió tras la revisión por parte de la FDA de los datos clínicos que respaldan el potencial de TSHA-102 para abordar la necesidad médica no cubierta de los pacientes con síndrome de Rett. La designación RMAT se diseñó para acelerar el desarrollo y la revisión de las terapias de medicina regenerativa.

Una terapia de medicina regenerativa es elegible para la designación RMAT si está destinada a tratar, modificar, revertir o curar una afección grave, y las pruebas clínicas preliminares indican que la terapia tiene el potencial de abordar las necesidades médicas no cubiertas para dicha afección. Las empresas patrocinadoras que reciban la designación RMAT pueden beneficiarse de una mayor interacción con la FDA en la que participen altos directivos, con el objetivo de acelerar el desarrollo del fármaco. La designación RMAT se produce tras la revisión por parte de la FDA de los datos disponibles sobre seguridad y eficacia de los tres primeros pacientes con síndrome de Rett a los que se administró la dosis baja de TSHA-102 (5,7x1014 vg totales) en el ensayo REVEAL de fase 1/2 en adolescentes y adultos y en el ensayo REVEAL de fase 1/2 pediátrico.

El TSHA-102 se está evaluando en el ensayo REVEAL de fase 1/2 en adolescentes y adultos que tiene lugar en Canadá y EE.UU., y en el ensayo pediátrico REVEAL de fase 1/2 que tiene lugar en EE.UU. y está autorizado en el Reino Unido.