TiumBio Co., Ltd. ha anunciado la presentación de una solicitud de ensayo clínico (CTA) ante la Agencia Italiana del Medicamento (AIFA) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para iniciar un estudio de fase 1b de TU7710, un novedoso factor VII activado recombinante (rFVIIa) para pacientes con hemofilia con inhibidores. El ensayo clínico de fase 1b es un estudio abierto de escalada de dosis única y múltiple para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica del TU7710, con el objetivo de determinar la dosis recomendada para la fase 2. En el ensayo se inscribirán hasta 18 pacientes con hemofilia A o B con inhibidores y se llevará a cabo en Italia y España.

El TU7710 es un rFVIIa de acción prolongada con una semivida 6-7 veces superior a la del NovoSeven, un rFVIIa ampliamente aceptado como tratamiento estándar, lo que se consigue gracias a la tecnología de proteína de fusión de transferrina de TiumBio. Así, reducirá sustancialmente tanto la carga de los costes del tratamiento como la dosificación frecuente de NovoSeven para los pacientes. TiumBio está realizando actualmente un estudio de fase 1a para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica del TU7710 en voluntarios varones adultos sanos.

Los resultados provisionales del estudio se presentarán en la ISTH 2024. La hemofilia es un trastorno hemorrágico congénito causado por la ausencia o deficiencia de factores de coagulación de la sangre. La deficiencia del factor VIII de coagulación de la sangre se clasifica como hemofilia de tipo A, y la deficiencia del factor IX de coagulación de la sangre se clasifica como hemofilia de tipo B. El rFVIIa es una terapia con agentes de derivación para pacientes con hemofilia A o B que desarrollan anticuerpos neutralizantes, pero en la actualidad las opciones de tratamiento disponibles en el mercado son limitadas, incluido el fármaco líder NovoSeven, un producto de Novo Nordisk.