TransCode Therapeutics, Inc. informó de la finalización con éxito de un estudio preclínico que comprendía cuatro réplicas independientes con su candidato terapéutico principal, TTX-MC138, en adenocarcinoma pancreático (PDAC). El estudio demostró que TTX-MC138 era eficaz contra el cáncer de páncreas metastásico (estadio IV) en modelos animales. Actualmente no existen opciones de tratamiento para los pacientes con cáncer de páncreas metastásico (estadio IV) más allá de los cuidados paliativos.

El estudio consistió en la inyección semanal de TTX-MC138 en animales portadores de tumores pancreáticos humanos. El tratamiento se inició tras el establecimiento de los tumores y continuó durante 8 semanas. Se utilizaron como controles animales no tratados y animales tratados con el quimioterapéutico estándar, la gemcitabina.

Los resultados del estudio indicaron que el 38% de los animales tratados con TTX-MC138 tenían indicios de metástasis al final del estudio, mientras que el 90% de los animales no tratados y el 77% de los animales tratados con gemcitabina tenían metástasis. El estudio demostró que el TTX-MC138 redujo la carga metastásica en un 50% en comparación con los animales no tratados y en un 39% en comparación con los animales tratados con gemcitabina. El compromiso de la diana se demostró midiendo la expresión de la diana, el miARN-10b, en el tejido tumoral.

El TTX-MC138, administrado a través de la plataforma de administración de TTX propiedad de TransCode, demostró un borrado casi completo (99,98%) de la diana miR-10b en los tumores y una implicación satisfactoria de múltiples oncogenes descendentes, muchos de los cuales son actualmente inatacables con los fármacos existentes pero que podrían ser dianas terapéuticas con el TTX-MC138. La empresa cree que estos resultados, que superan las observaciones in vitro anteriores, validan la focalización de TTX-MC138 en miR-10b en los tumores. Además, la empresa cree que estos resultados subrayan la eficacia de su plataforma TTX para la administración sistémica de terapias basadas en ARN en tumores sólidos.