Translate Bio, Inc. es una empresa terapéutica de ARN mensajero o ARNm. La compañía está desarrollando medicamentos para tratar enfermedades causadas por disfunción de proteínas o genes. La Compañía está usando su propia plataforma terapéutica de ARNm, o plataforma MRT, y crea ARNm que codifica las proteínas funcionales. El ARNm se entrega a la célula objetivo donde la propia maquinaria de la célula lo reconoce y lo traduce, restaurando o aumentando la función de la proteína para tratar o prevenir la enfermedad. El producto MRT candidato para el pulmón, MRT5005, está diseñado para abordar la causa subyacente de la CF, entregando el ARNm que codifica la proteína CFTR completamente funcional a las células epiteliales del pulmón a través de la nebulización.
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