Timber Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora al TMB-001, una isotretinoína tópica formulada con el sistema de administración IPEG(TM) patentado por la empresa, para el tratamiento de la ictiosis congénita (IC). La designación de Terapia Innovadora es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de los medicamentos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales. Las pruebas clínicas preliminares deben indicar que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial sobre la terapia disponible en un criterio de valoración clínicamente significativo.

Timber está desarrollando el TMB-001 para el tratamiento de las formas moderadas a graves de IC, entre las que se encuentran la ictiosis recesiva ligada al cromosoma X (XRI) y la ictiosis lamelar congénita autosómica recesiva (ARCI-LI). La IC es un grupo de raros trastornos genéticos de la queratinización que dan lugar a una piel seca, engrosada y descamada. En los pacientes con XRI y ARCI-LI, las manifestaciones cutáneas incluyen escamas grandes y oscuras en todo el cuerpo.

En el estudio CONTROL de fase 2b, el tratamiento con TMB-001 demostró una reducción clínicamente significativa de la gravedad focalizada y general de la IC, junto con un perfil de seguridad favorable. Un subanálisis del estudio presentado en la Reunión Anual 2022 de la Academia Americana de Dermatología (AAD) mostró que los pacientes lograron el éxito del tratamiento con TMB-001 independientemente del subtipo de IC. Timber ha iniciado el ensayo clínico pivotal de fase 3 ASCEND para seguir investigando la eficacia y la seguridad de TMB- 001 para el tratamiento de la IC en centros de investigación punteros de Estados Unidos, Canadá, Italia, Francia y Alemania, y espera dosificar a los primeros pacientes en junio de 2022.

El ensayo ASCEND evaluará la eficacia, la farmacocinética y la seguridad del TMB-001 al 0,05% en 142 pacientes con IC de moderada a grave.