uniQure N.V. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para AMT-191, la terapia génica candidata de la empresa para la enfermedad de Fabry. El AMT-191 comprende un vector AAV5 que administra un transgén de a-galactosidasa A (GLA) diseñado para dirigirse al hígado y producir la proteína GLA deficiente. El primer ensayo clínico de fase I/IIa en humanos se llevará a cabo en Estados Unidos.

El ensayo, multicéntrico y abierto, consta de dos cohortes de escalada de dosis de tres pacientes cada una para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del AMT-191 en pacientes con enfermedad de Fabry. Acerca de AMT-191: El AMT-191 es un producto de terapia génica AAV5 que libera un transgén GLA diseñado para que el hígado produzca la proteína GLA. En los pacientes con la enfermedad de Fabry, una variante patogénica en el gen GLA conduce a una deficiencia de la enzima GLA que da lugar a una acumulación progresiva de lípidos en múltiples tipos de células creando un trastorno multisistémico.

El AMT-191 representa un novedoso enfoque potencial de administración única para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.