VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED La terapia, denominada Casgevy, fue aprobada para la beta talasemia dependiente de transfusiones y se basa en la tecnología de edición genética CRISPR, ganadora del Premio Nobel.
La decisión convierte a Casgevy en la segunda aprobación en Estados Unidos después de que el regulador sanitario le diera luz verde en diciembre para la anemia falciforme, otro trastorno sanguíneo hereditario.
Casgevy requiere su administración a través de centros de tratamiento autorizados con experiencia en el trasplante de células madre, dijo Vertex. (Reportaje de Mariam Sunny en Bengaluru; Edición de Shailesh Kuber)
