Vertex Pharmaceuticals Incorporated presentó nuevos datos de su ensayo clínico de fase 1/2 de VX-880, un tratamiento en investigación con células de los islotes totalmente diferenciadas derivadas de células madre, en personas con diabetes tipo 1 (T1D) con alteraciones de la conciencia hipoglucémica y episodios hipoglucémicos graves (SHE). Estos datos actualizados sobre 12 pacientes que recibieron la dosis completa como infusión única en las partes B y C del ensayo concuerdan con los resultados positivos comunicados anteriormente en el ensayo VX-880 y refuerzan el potencial transformador de esta terapia. Al inicio, todos los pacientes del estudio tenían un péptido C en ayunas indetectable (un marcador de la secreción endógena de insulina), antecedentes de SHE recurrentes en el año anterior a la selección y necesitaban una media de 39,3 (mín, máx; 19,8, 52,0) unidades de insulina al día.

Tras una única infusión de VX-880 a la dosis completa, los 12 pacientes demostraron un injerto de células de los islotes y una producción de insulina sensible a la glucosa en el día 90. En la última visita, todos los pacientes habían mejorado el control glucémico y habían alcanzado los objetivos recomendados por la ADA tanto para la HbA1c por debajo del 7,0% como para el tiempo en rango por encima del 70% en la monitorización continua de la glucosa. Casi todos los participantes (11 de 12) habían reducido o eliminado el uso de insulina exógena en su última visita.

Todos los pacientes tuvieron una eliminación de los SHE durante el periodo de evaluación (a partir del día 90). Por último, los tres pacientes que tuvieron al menos un año de seguimiento, y que por tanto son evaluables para el criterio de valoración primario, cumplieron el criterio de valoración primario de eliminación de SHEs (desde el Día 90 tras la infusión) con HbA1c < 7,0% y el criterio de valoración secundario de independencia de la insulina. En general, el VX-880 se ha tolerado bien.

La mayoría de los acontecimientos adversos (AA) fueron leves o moderados, y no se produjeron AA graves relacionados con el tratamiento con VX-880. Como se informó anteriormente, se produjeron dos muertes de pacientes, ambas no relacionadas con el tratamiento con VX-880. El perfil de seguridad es, en general, coherente con el régimen inmunosupresor utilizado en el estudio, el procedimiento de infusión y las complicaciones derivadas de la diabetes de larga evolución.

Estos datos se presentaron durante la 84ª Conferencia de Sesiones Científicas de la Asociación Americana de Diabetes, el 21 de junio de 2024, en Orlando, Florida, en una charla invitada, "Actualización sobre ensayos clínicos con reemplazo de células madre", como parte del simposio conjunto ADA/IPITA de 3:45 ? 5:15 p.m. ET.