Voyager Therapeutics, Inc. anunció que el comité directivo conjunto con su colaborador Neurocrine Biosciences ha seleccionado un candidato principal de desarrollo en el programa de ataxia de Friedreich (AF). El candidato combina una carga útil de sustitución del gen de la frataxina (FXN) con una cápside novedosa, penetrante en la barrera hematoencefálica y administrada por vía intravenosa, derivada de la plataforma de descubrimiento de cápsides TRACER? de Voyager.

Las empresas esperan que el programa avance hacia los primeros ensayos clínicos en humanos en 2025. El programa FA se está desarrollando en el marco del acuerdo de colaboración estratégica de 2019 entre Voyager y Neurocrine Biosciences para la investigación, el desarrollo y la comercialización de determinados productos de terapia génica AAV para programas dirigidos a la ataxia de Friedreich y otros dos objetivos no revelados. Según los términos del acuerdo de colaboración de 2019, Voyager tiene derecho a recibir hasta 1.300 millones de dólares en posibles pagos por hitos comerciales y de desarrollo, regalías escalonadas sobre las ventas netas y financiación del programa, y Voyager podría ejercer una opción de reparto de costes y beneficios 60/40 (Neurocrine/Voyager) en EE.UU. para el programa de FA tras la determinación por parte del comité directivo conjunto de la prueba del mecanismo basada en hitos y métricas establecidos.