Voyager Therapeutics, Inc. Anuncia la selección de un candidato a terapia génica de desarrollo para la ataxia de Friedreich en colaboración con Neurocrine Biosciences, lo que desencadenará el pago de un hito
26 de febrero 2024 a las 13:00
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Voyager Therapeutics, Inc. anunció que el comité directivo conjunto con su colaborador Neurocrine Biosciences ha seleccionado un candidato principal de desarrollo en el programa de ataxia de Friedreich (AF). El candidato combina una carga útil de sustitución del gen de la frataxina (FXN) con una cápside novedosa, penetrante en la barrera hematoencefálica y administrada por vía intravenosa, derivada de la plataforma de descubrimiento de cápsides TRACER? de Voyager.
Las empresas esperan que el programa avance hacia los primeros ensayos clínicos en humanos en 2025. El programa FA se está desarrollando en el marco del acuerdo de colaboración estratégica de 2019 entre Voyager y Neurocrine Biosciences para la investigación, el desarrollo y la comercialización de determinados productos de terapia génica AAV para programas dirigidos a la ataxia de Friedreich y otros dos objetivos no revelados. Según los términos del acuerdo de colaboración de 2019, Voyager tiene derecho a recibir hasta 1.300 millones de dólares en posibles pagos por hitos comerciales y de desarrollo, regalías escalonadas sobre las ventas netas y financiación del programa, y Voyager podría ejercer una opción de reparto de costes y beneficios 60/40 (Neurocrine/Voyager) en EE.UU. para el programa de FA tras la determinación por parte del comité directivo conjunto de la prueba del mecanismo basada en hitos y métricas establecidos.
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Voyager Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica centrada en el avance de los medicamentos neurogenéticos. La cartera de productos de la empresa incluye programas para la enfermedad de Alzheimer, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad de Parkinson y otras múltiples enfermedades del sistema nervioso central. Muchos de sus programas se derivan de su plataforma de descubrimiento de cápsidas de AAV TRACER, que se utiliza para generar cápsidas novedosas e identificar receptores asociados que permitan potencialmente una alta penetración cerebral con medicamentos genéticos tras una dosificación intravenosa. Su cartera de programas, todos ellos en desarrollo preclínico, incluye el anticuerpo anti-Tau (VY-TAU01), el programa de terapia génica silenciadora de SOD1, el programa de terapia génica silenciadora de Tau, el programa de investigación temprana de anticuerpos vectorizados antiamiloides, el programa de ataxia de Friedreich: VY-FXN01, Programa de sustitución del gen GBA1, Programa de EH y otros. VY-TAU01 es para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. El Programa de Terapia Génica de Silenciamiento de SOD1 es para el tratamiento de la ELA.
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