Aurion Biotech ha anunciado que ha dosificado al primer sujeto canadiense en su ensayo clínico de fase 1 /2 (ABA-1, CLARA) de AURN001, una terapia celular para el tratamiento del edema corneal secundario a disfunción endotelial corneal. El AURN001 es un producto de terapia celular combinada (biológico/fármaco) compuesto por neltependocel (células endoteliales corneales humanas alogénicas [CEC]) e Y-27632 (un inhibidor de la proteína cinasa asociada a Rho, que contiene espirales enrolladas [ROCK]). El AURN001 está destinado a ser administrado en el ojo como una única inyección intracameral.

El ensayo clínico de fase 1 /2 es un ensayo clínico prospectivo, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento, de células de brazos paralelos y dosis variables en sujetos con edema corneal secundario a disfunción endotelial corneal; El estudio evaluará tres dosis diferentes de neltependocel utilizadas en combinación con Y-27632. Aproximadamente 100 sujetos serán aleatorizados en centros de EE.UU. y Canadá. Este ensayo está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del AURN001 para el tratamiento del edema corneal secundario a la disfunción corneal.

El criterio de valoración primario es el porcentaje de sujetos que ganan 3 líneas de visión a los 6 meses. El edema corneal secundario a la disfunción endotelial es una enfermedad debilitante que pone en peligro la vista y afecta a millones de personas en todo el mundo. Cuando las células endoteliales de la córnea mueren o se degradan, no se regeneran.

Si no se trata, la pérdida de células endoteliales corneales puede causar edema (hinchazón) corneal y pérdida de visión. Aunque los trasplantes de córnea son eficaces, estos procedimientos - PKP/DMEK/DSAEK - presentan desventajas, como el suministro limitado de órganos de donantes. Los trasplantes requieren un suministro de córneas de donantes en proporción 1:1 (una córnea de donante sano para tratar cada ojo enfermo), pero se calcula que sólo hay una córnea de donante disponible por cada 70 ojos enfermos.

Además, la recuperación postoperatoria de los pacientes de trasplante de córnea requiere que permanezcan tumbados boca arriba hasta tres días, para que el trasplante se adhiera al estroma corneal.