Zynerba Pharmaceuticals, Inc. proporcionó actualizaciones del programa para el síndrome del cromosoma X frágil (FXS), el trastorno del espectro autista (TEA), el síndrome de deleción 22q11.2 (22q) y las encefalopatías epilépticas y del desarrollo (DEE). Además del desarrollo clínico continuado de Zygel en el FXS, la empresa tiene previsto centrarse en el desarrollo de Zygel en el TEA y el 22q. Basándose en la investigación de la empresa y en la priorización estratégica, se ha tomado la decisión de no avanzar en la DEE en este momento. La empresa sigue esperando los resultados de RECONNECT, un ensayo pivotal de fase 3 confirmatorio de Zygel en pacientes con FXS, en la segunda mitad de 2023. La empresa recibió asesoramiento científico por escrito de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en el que se aclaran y orientan los requisitos clínicos y normativos para la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (MAA) en la Unión Europea (UE) de Zygel para el tratamiento de los síntomas conductuales asociados al FXS. Basándose en el asesoramiento científico de la EMA, la compañía cree que la finalización con éxito del actual programa de desarrollo de Zygel en el FXS satisfará los requisitos de una MAA en la UE. Presentación de datos en el Simposio de la Fundación BRAIN Synchrony 2021, en el que se describe cómo Zygel puede aportar beneficios terapéuticos en el FXS a través de sus efectos en el sistema endocannabinoide. La presentación incluyó los resultados del ensayo de fase 3 CONNECT-FX, que demostró que Zygel era superior al placebo en múltiples análisis en los grupos de pacientes con una metilación de =90% o una metilación completa (100%) de su gen FMR1. Los datos también mostraron que en el estudio de extensión abierto en curso de la compañía, Zygel siguió siendo bien tolerado, sin informes de cambios clínicamente significativos en los signos vitales, ECG o laboratorios (incluyendo la función hepática) con una duración media del tratamiento de 21 meses. La Compañía planea avanzar en su programa en TEA con dos ensayos de fase 3, el primero de los cuales se espera que comience en la segunda mitad de 2022. La empresa está ultimando el protocolo del estudio de fase 3 y presentará una solicitud de nuevo fármaco en investigación a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) antes de iniciar el programa pivotal. Las discusiones previas con la FDA incluyeron un acuerdo sobre la utilización de la subescala de irritabilidad de la Aberrant Behavior Checklist Community (ABC-C) como criterio de valoración primario para apoyar una indicación para el tratamiento de la irritabilidad en el TEA. Este es el mismo criterio de valoración primario utilizado en los ensayos pivotales para los dos tratamientos existentes aprobados por la FDA para el TEA.