Zynerba Pharmaceuticals, Inc. presentó datos positivos a largo plazo de 38 semanas del ensayo de fase 2 INSPIRE con Zygel en niños y adolescentes con síndrome de deleción 22q11.2 (22q). Los datos se presentaron en un póster en la 61ª Reunión Anual del Colegio Americano de Neuropsicofarmacología, que se celebra del 4 al 7 de diciembre de 2022 en Phoenix, Arizona. El póster, titulado, oUn estudio abierto de tolerabilidad y eficacia de ZYN002 (cannabidiol) administrado como gel transdérmico a niños y adolescentes con síndrome de deleción 22q11.2 Deletion Syndrome (INSPIRE),o muestra que, a lo largo de 38 semanas de tratamiento, se observaron mejoras estadísticamente significativas en los niños y adolescentes tratados con Zygel en la Escala de Calificación de la Ansiedad Pediátrica (PARS-R), las cinco escalas de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) y las cinco subescalas de la Lista de Comprobación de Conductas Aberrantes u Comunitarias (ABC-C).

Estos resultados son coherentes con los datos de tratamiento de 14 semanas comunicados anteriormente, que sugieren un perfil de riesgo-beneficio positivo para Zygel en la mejora de los síntomas relacionados con la ansiedad y el comportamiento en niños y adolescentes con 22q cuando se añade a un tratamiento estándar estable. En el ensayo INSPIRE participaron 20 pacientes de EE.UU. y Australia. Diecisiete de los 20 pacientes completaron la semana 14 (Periodo 1).

A los pacientes con una mejora de =35% en la subescala de irritabilidad ABC-C se les permitió continuar el tratamiento durante 24 semanas adicionales. Trece pacientes continuaron el tratamiento, y 12 completaron la semana 38 (Periodo 2). Al final tanto del Periodo 1 como del Periodo 2, se observaron mejoras estadísticamente significativas con respecto al inicio en el PARS-R, las cinco subescalas del ADAMS y las cinco subescalas del ABC-C. En general, Zygel se toleró bien, y el perfil de seguridad fue coherente con los datos de ensayos clínicos anteriores de Zygel.

A lo largo del periodo de tratamiento de 38 semanas, tres pacientes notificaron acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento que fueron todos acontecimientos adversos leves en el lugar de aplicación. Tres pacientes experimentaron acontecimientos adversos graves no relacionados con Zygel y un paciente interrumpió el tratamiento debido a un acontecimiento adverso no relacionado con Zygel.