AB Science SA ha anunciado que ha presentado a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) una solicitud de autorización de comercialización condicional para Alsitek (masitinib) en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta solicitud ya ha sido validada por la EMA y ha comenzado la revisión por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). El CHMP tiene un objetivo de 210 días de evaluación activa para revisar la solicitud.

La solicitud se basa en los resultados del estudio de fase 2/3 AB10015 y su seguimiento de supervivencia a largo plazo. El estudio AB10015 fue un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo durante un periodo de tratamiento de 48 semanas, realizado con 394 pacientes con ELA y que evaluaba Alsitek en combinación con riluzol frente a riluzol solo. Los resultados detallados del estudio AB10015 y su análisis de supervivencia a largo plazo se han publicado en las revistas Amyotrophic Lateral SclerosisandFrontotemporal Degeneration y Therapeutic Advances in Neurological Disorders.

Esta decisión de presentación se produjo tras una reunión de pre-sumisión celebrada con el ponente del CHMP durante la cual se presentaron nuevos datos generados con Alsitek en la ELA, en particular, un beneficio clínico en términos de un aumento de 25 meses en la mediana de supervivencia global para los pacientes con ELA moderada, que es una cohorte que se asemeja mucho a los pacientes recién diagnosticados. Durante la reunión previa a la presentación, AB Science también presentó cómo se resolvieron las cuestiones enumeradas en la anterior evaluación del CHMP para Alsitek en la ELA (EMA/406203/2018), en particular El modo de acción de Alsitek en la ELA, que ha sido bien demostrado y publicado en publicaciones revisadas por pares [3-8]. Un nuevo seguimiento de todos los datos de eficacia y seguridad y una reevaluación completa de la base de datos de seguridad de Alsitek.

Análisis adicionales para el criterio de valoración primario de la eficacia, imputando todos los datos que faltaban para la interrupción temprana, y un análisis conservador imputando los datos que faltaban con una penalización para los pacientes que interrumpieron Alsitek por falta de eficacia o toxicidad. Estos análisis fueron positivos, y todos mostraron un efecto del tratamiento a favor de Alsitek y convergente con el análisis primario. Los datos de supervivencia de seguimiento a largo plazo mostraron un beneficio significativo a favor de Alsitek en los pacientes con ELA moderada (diferencia entre grupos en la mediana de la SG de +25 meses, cociente de riesgos 0,56 (IC del 95% [0,32;0,96]).