Acer Therapeutics Inc. y su socio colaborador, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado OLPRUVAo (fenilbutirato sódico) para suspensión oral en EE.UU. para el tratamiento de ciertos pacientes con trastornos del ciclo de la urea (TCEU) que presentan deficiencias de carbamilfosfato sintetasa (CPS), ornitina transcarbamilasa (OTC) o ácido argininosuccínico sintetasa (AS). La aprobación de OLPRUVA desencadena la disponibilidad de un préstamo a plazo de 42,5 millones de dólares para Acer en virtud del acuerdo de préstamo de marzo de 2022 previamente anunciado que la empresa celebró con afiliados de Marathon Asset Management L.P. Si Acer solicita y recibe los fondos del préstamo, la dirección cree que tendrá recursos suficientes para financiar las operaciones actuales hasta el segundo semestre de 2023. OLPRUVAo ha sido aprobado como suspensión oral por la FDA para el tratamiento de pacientes con UCDs.

Las UCD son un grupo de trastornos genéticos poco frecuentes que pueden provocar la acumulación de amoníaco nocivo en la sangre, lo que puede causar daños cerebrales y alteraciones neurocognitivas, si no se controlan los niveles de amoníaco.1 Cualquier aumento del amoníaco con el tiempo es grave. Por lo tanto, es importante respetar cualquier restricción de proteínas en la dieta y disponer de opciones alternativas de medicación para ayudar a controlar los niveles de amoníaco. El OLPRUVAo recibió la aprobación de la FDA en virtud de la sección 505(b)(2) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FDCA), una vía reglamentaria que permite a los solicitantes basarse, al menos en parte, en datos de terceros para su aprobación.

En su solicitud de nuevo fármaco (NDA), Acer citó datos preclínicos y clínicos de seguridad y eficacia del fármaco listado de referencia (RLD), BUPHENYL® en polvo, que está aprobado como terapia coadyuvante en el tratamiento crónico de pacientes con UCD que presentan deficiencias de CPS, OTC o AS. En su NDA, Acer también proporcionó datos adicionales que incluían estudios que evaluaban la biodisponibilidad y bioequivalencia de OLPRUVAo en comparación con BUPHENYL® polvo. Los datos de estos estudios, presentados en la Reunión Anual de la Sociedad de Trastornos Metabólicos Hereditarios (SIMD) en abril de 2022 y en la Conferencia Internacional de Dietistas Genéticos Metabólicos (GMDI) en mayo de 2022, mostraron que OLPRUVAo era bioequivalente a BUPHENYL® en polvo.

Acerca de OLPRUVAo: OLPRUVAo es un medicamento de venta con receta que se utiliza junto con determinadas terapias, incluidos cambios en la dieta, para el tratamiento a largo plazo de adultos y niños con un peso igual o superior a 20 kg (44 libras) y una superficie corporal (SC) igual o superior a 1,2 m2, con trastornos del ciclo de la urea (TCU), que implican deficiencias de carbamilfosfato sintetasa (CPS), ornitina transcarbamilasa (OTC) o ácido argininosuccínico sintetasa (AS). El OLPRUVAo no se utiliza para tratar el aumento rápido de amoníaco en la sangre (hiperamonemia aguda), que puede poner en peligro la vida y requiere tratamiento médico de urgencia.