Aerovate Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados de la parte de fase 2b del ensayo clínico sobre la hipertensión arterial pulmonar con iMatinib inhalado (IMPAHCT), un ensayo multinacional de fase 2b/fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de AV-101, una nueva formulación de imatinib inhalado en polvo seco, en adultos con hipertensión arterial pulmonar (HAP). El objetivo de la fase 2b del IMPAHCT era evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de tres dosis diferentes de AV-101 en comparación con placebo. El criterio de valoración primario de la porción de fase 2b del IMPAHCT es el cambio en la RVP en comparación con el placebo.

Los resultados mostraron que, si bien el AV-101 se toleró bien en todos los grupos de dosis, el estudio no alcanzó su criterio de valoración primario de mejora de la RVP en comparación con el placebo para ninguna de las dosis estudiadas ni mostró mejoras significativas en el criterio de valoración secundario de cambio en la distancia recorrida en seis minutos (6MWD). La empresa también ha revisado los datos de varios criterios de valoración secundarios adicionales de la fase 2b del IMPAHCT, que tampoco mostraron mejoras significativas. Basándose en estos resultados, Aerovate, de acuerdo con el comité asesor independiente del estudio, está deteniendo la inscripción y cerrando la porción de fase 3 del IMPAHCT, así como el estudio de extensión a largo plazo.

Aerovate tiene previsto publicar los datos completos de la parte de fase 2b del IMPAHCT en una fecha posterior, cuyo calendario está por determinar. A 15 de junio de 2024, Aerovate dispone de aproximadamente 100 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo. El AV-101 es una formulación inhalada en polvo seco, en fase de investigación y patentada, del fármaco antiproliferativo imatinib.

Desarrollado específicamente para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), el AV-101 se dirige contra la hiperproliferación celular y la resistencia a la apoptosis, impulsadas por una señalización inadecuada en las células de las arterias pulmonares distales. El AV-101 está diseñado para su administración mediante un inhalador de polvo seco fácil de usar, directamente en los pulmones para maximizar el beneficio clínico potencial y limitar los efectos adversos sistémicos. El IMPAHCT (Ensayo clínico sobre la hipertensión arterial pulmonar con iMatinib inhalado) es un ensayo multinacional de fase 2b/fase 3 controlado con placebo en adultos con HAP que inscribió de forma continua a pacientes desde la fase 2b hasta la fase 3. La parte de fase 2b del ensayo evaluó tres dosis de AV-101 durante 24 semanas, en comparación con placebo, para identificar una dosis óptima basada en el criterio de valoración primario, el cambio en la resistencia vascular pulmonar (RVP), y en la seguridad, la tolerabilidad y otras medidas clínicas.