El fármaco candidato, mitapivat, redujo significativamente la necesidad de transfusión sanguínea en pacientes adultos con alfa o beta-talasemia dependiente de transfusión.
La talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que afecta a la capacidad del organismo para producir hemoglobina y glóbulos rojos sanos.
La empresa tiene previsto presentar una solicitud de comercialización de mitapivat en pacientes con talasemia alfa o beta, independientemente de las necesidades de transfusión, al regulador sanitario estadounidense a finales de este año. (Reportaje de Mariam Sunny en Bengaluru; Edición de Krishna Chandra Eluri y Ravi Prakash Kumar)