Agios Pharmaceuticals afirmó el lunes que su tratamiento experimental para un trastorno sanguíneo hereditario alcanzó el objetivo principal en un estudio de fase tardía.

El fármaco candidato, mitapivat, redujo significativamente la necesidad de transfusión sanguínea en pacientes adultos con alfa o beta-talasemia dependiente de transfusión.

La talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que afecta a la capacidad del organismo para producir hemoglobina y glóbulos rojos sanos.

La empresa tiene previsto presentar una solicitud de comercialización de mitapivat en pacientes con talasemia alfa o beta, independientemente de las necesidades de transfusión, al regulador sanitario estadounidense a finales de este año. (Reportaje de Mariam Sunny en Bengaluru; Edición de Krishna Chandra Eluri y Ravi Prakash Kumar)