Alnylam Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó una ampliación de la etiqueta de OXLUMO® (lumasiran), un terapéutico de ARNi administrado mediante inyección subcutánea, ahora indicado para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) para reducir los niveles de oxalato urinario (UOx) y de plasma (POx) en pacientes pediátricos y adultos. La aprobación se basa en los resultados positivos de eficacia y seguridad del estudio de fase 3 ILLUMINATE-C de OXLUMO en pacientes con insuficiencia renal grave, incluidos los sometidos a hemodiálisis. La PH1 es una enfermedad genética ultra rara caracterizada por la sobreproducción de oxalato en el hígado.

El exceso de producción de oxalato da lugar a la deposición de cristales de oxalato de calcio en los riñones y el tracto urinario y puede conducir a la formación de cálculos renales dolorosos y recurrentes y a la nefrocalcinosis, que puede progresar hasta la insuficiencia renal. El PH1 también puede dar lugar a la deposición de oxalato en múltiples órganos más allá del riñón, una condición conocida como oxalosis sistémica. La aprobación de la FDA se basa en los resultados positivos de seis meses del estudio de fase 3 ILLUMINATE-C, en el que el tratamiento con OXLUMO dio lugar a reducciones sustanciales de la POx y demostró un perfil alentador de seguridad y tolerabilidad en pacientes con función renal comprometida, incluidos los que padecen insuficiencia renal y están en tratamiento mediante hemodiálisis.

La POx elevada está directamente relacionada con la fisiopatología de la oxalosis y da lugar a la deposición sistémica de oxalato en los tejidos extrarrenales, lo que puede provocar fracturas óseas, cardiomiopatía, deterioro de la eritropoyesis, pérdida de visión, úlceras cutáneas y otras manifestaciones graves. La solicitud de nuevo fármaco suplementaria también incluía los resultados de las extensiones de etiqueta abierta de los estudios de fase 3 ILLUMINATE-A e ILLUMINATE-B en pacientes pediátricos y adultos con PH1. La etiqueta se ha actualizado en consecuencia para destacar el mantenimiento de las reducciones sostenidas de UOx hasta el mes 24 y el mes 12, respectivamente.