Alterity Therapeutics Limited ha anunciado que un Comité de Supervisión de Datos (DMC) independiente ha recomendado que el estudio de fase 2 ATH434-201 continúe según lo previsto. El ensayo clínico ATH434-201 es una investigación aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo del ATH434 en pacientes con atrofia multisistémica (AMS) en fase inicial, una enfermedad neurodegenerativa rara sin tratamientos aprobados para ralentizar o detener su progresión. El DMC realizó una revisión preespecificada de los datos clínicos no cegados de una cohorte inicial de participantes en el estudio.

El DMC no expresó ninguna preocupación sobre la seguridad y recomendó que el estudio continuara sin modificaciones. El plan para que el DMC revisara los datos iniciales de seguridad fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). El ensayo clínico de fase 2 ATH434- 201 está evaluando el efecto del tratamiento con ATH434 en la neuroimagen y los biomarcadores proteínicos para demostrar el compromiso de la diana y los criterios de valoración clínicos para demostrar la eficacia, además de las evaluaciones de la seguridad y la farmacocinética.

Los biomarcadores seleccionados, incluidos el hierro cerebral y la agregación de -sinucleína, contribuyen de forma importante a la patología de la AMS y son, por tanto, dianas apropiadas para demostrar la actividad del fármaco. El ATH434 completó con éxito los estudios de fase 1 demostrando que el agente es bien tolerado y alcanzó niveles cerebrales comparables a los niveles eficaces en modelos animales de MSA. El ATH434 se estudia actualmente en dos ensayos clínicos: El estudio ATH434-201 es un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con MSA en fase inicial y el estudio ATH434-202 es un ensayo abierto de biomarcadores de fase 2 en pacientes con MSA más avanzada.

La FDA estadounidense y la Comisión Europea han concedido al ATH434 la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la MSA. La atrofia multisistémica (AMS) es una enfermedad neurodegenerativa rara caracterizada por el fallo del sistema nervioso autónomo y la alteración del movimiento. La empresa ha intentado identificar dichas declaraciones prospectivas mediante el uso de palabras como "espera", "pretende", "espera", "anticipa", "cree", " puede", "puede", "evidencia" y "estima", y otras expresiones similares, pero estas palabras no son el medio exclusivo de identificar dichas declaraciones.

Los factores importantes que podrían hacer que los resultados reales difirieran materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas se describen en las secciones tituladas "Factores de riesgo" en los documentos presentados por la empresa ante la SEC, incluido su más reciente Informe Anual en el Formulario 20-F, así como los informes en el Formulario 6-K, incluyendo, entre otros, los siguientes: declaraciones relacionadas con el programa de desarrollo de fármacos de la empresa, incluyendo, entre otros, el inicio, el progreso y los resultados de los ensayos clínicos del programa de desarrollo de fármacos de la empresa. ATH434, y cualesquiera otras declaraciones que no sean hechos históricos. Dichas afirmaciones implican riesgos y pueden ser consideradas en el futuro.