Alterity Therapeutics ha anunciado que ha completado con éxito la inscripción en su ensayo clínico de fase 2 ATH434-201. ATH434-201 es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con atrofia multisistémica (AMS) en fase inicial que se lleva a cabo en EE.UU., Europa, Australia y Nueva Zelanda. El ensayo clínico de fase 2 ATH434-201 es una investigación aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo de ATH434 en pacientes con AMS en fase inicial.

El estudio evaluará el efecto del tratamiento con ATH434 sobre la neuroimagen y los biomarcadores proteínicos para demostrar el compromiso de la diana y los criterios de valoración clínicos para demostrar la eficacia, además de las evaluaciones de la seguridad y la farmacocinética. Algunos biomarcadores seleccionados, como el hierro cerebral y la -sinucleína agregada, contribuyen de forma importante a la patología de la AMS y son, por tanto, dianas apropiadas para demostrar la actividad del fármaco. Se ha demostrado preclínicamente que el ATH434 reduce la patología de la -sinucleína y preserva la función neuronal al restablecer el equilibrio normal del hierro en el cerebro.

Como chaperona del hierro, tiene un excelente potencial para tratar la enfermedad de Parkinson, así como diversos trastornos parkinsonianos como la atrofia multisistémica (AMS). El ATH434 completó con éxito los estudios de fase 1 demostrando que el agente es bien tolerado y alcanzó niveles cerebrales comparables a los niveles eficaces en modelos animales de MSA. El ATH434 se estudia actualmente en dos ensayos clínicos: El estudio ATH434-201 es un ensayo abierto de biomarcadores de fase 2 en pacientes con MSA más avanzada.

La FDA estadounidense y la Comisión Europea han concedido al ATH434 la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la MSA. La atrofia multisistémica (AMS) es una enfermedad neurodegenerativa rara caracterizada por el fallo del sistema nervioso autónomo y el deterioro del movimiento. Atrofia multisistémica | Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (nih.gov) Acerca de Alterity Therapeutics LimitedAlterity Therapeutics LimitedAlterity Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica dedicada a crear un futuro alternativo para las personas que viven con enfermedades neurodegenerativas.

El activo principal de la empresa, ATH434, tiene potencial para tratar diversos trastornos parkinsonianos y actualmente se está evaluando en dos ensayos clínicos de fase 2 en atrofia multisistémica. Alterity también cuenta con una amplia plataforma de descubrimiento de fármacos que genera compuestos químicos patentables para tratar la patología subyacente de las enfermedades neurológicas. La empresa ha tratado de identificar dichas declaraciones prospectivas mediante el uso de palabras como "espera", "pretende", "espera", "anticipa", "bel cree", "podría", "puede", "evidencia" y otras expresiones similares, pero estas palabras no son el medio exclusivo para identificar dichas declaraciones.

los factores importantes que podrían hacer que los resultados reales difirieran materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas se describen en las secciones del estudio. ATH434-201 será la primera mitad de 2024.