Alterity Therapeutics ha anunciado que un Comité de Supervisión de Datos (DMC) independiente ha completado su segunda revisión de los datos del ensayo y ha recomendado que el estudio de fase 2 ATH434-201 continúe según lo previsto. El ensayo clínico ATH434-201 es una investigación aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo de ATH434 en pacientes con atrofia multisistémica (AMS) en fase inicial, una enfermedad neurodegenerativa rara sin tratamientos aprobados para ralentizar o detener su progresión. El DMC llevó a cabo su segunda revisión preespecificada de los datos clínicos no cegados de los participantes en el estudio.

El DMC no expresó ninguna preocupación sobre la seguridad y recomendó que el estudio continuara sin modificaciones. El plan para que el DMC revise los datos iniciales de seguridad ha sido autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). El ensayo clínico de fase 2 del ATH434-201 está evaluando el efecto del tratamiento con ATH434 sobre la neuroimagen y los biomarcadores proteínicos para demostrar el compromiso de la diana y los criterios de valoración clínicos para demostrar la eficacia, además de las evaluaciones de la seguridad y la farmacocinética.

Algunos biomarcadores seleccionados, como el hierro cerebral y la a-sinucleína agregada, contribuyen de forma importante a la patología de la AMS y son, por tanto, objetivos apropiados para demostrar la actividad del fármaco. También se han empleado sensores portátiles para evaluar actividades motoras importantes para los pacientes con MSA. En el estudio participaron 77 adultos que fueron asignados aleatoriamente a recibir uno de los dos niveles de dosis de ATH434 o placebo.

Los participantes recibirán el tratamiento durante 12 meses, lo que brindará la oportunidad de detectar cambios en los criterios de valoración de la eficacia para optimizar el diseño de un estudio definitivo de fase 3.