AN2 Therapeutics, Inc. anunció que ha examinado a su primer paciente en su ensayo clínico pivotal de fase 2/3 que evalúa el epetraborol oral una vez al día para la enfermedad pulmonar por complejo Mycobacterium avium (MAC) refractaria al tratamiento, la forma más común de enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas (NTM). AN2 Therapeutics cree que los datos convincentes de este ensayo clínico pivotal de fase 2/3 podrían permitir a la empresa solicitar la aprobación del epetraborol a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) mediante la Vía de Población Limitada para Medicamentos Antibacterianos y Antifúngicos (LPAD) y en otras geografías. Según la vía LPAD, la FDA puede aprobar y revisar nuevos fármacos antibacterianos para tratar enfermedades bacterianas graves en pacientes con una necesidad médica no cubierta y para los que los fármacos bacterianos eficaces son limitados o no existen, lo que puede dar lugar a la presentación de una solicitud de nuevo fármaco basada en un desarrollo agilizado.

La FDA ha concedido al epetraborol el estatus de producto cualificado para enfermedades infecciosas y de vía rápida para la enfermedad pulmonar MAC refractaria al tratamiento, así como la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de infecciones causadas por MNT. Acerca del ensayo pivotal de fase 2/3 con epetraborol (EBO-301): Este ensayo de superioridad, doble ciego y controlado con placebo, utiliza un diseño adaptativo para evaluar la seguridad y la eficacia del epetraborol en pacientes con enfermedad pulmonar por MAC refractaria al tratamiento. En total, se espera que este ensayo multicéntrico inscriba a aproximadamente 314 pacientes en América del Norte, Europa y potencialmente en otras zonas geográficas.

La parte de fase 2 del ensayo (n=80) evaluará la respuesta clínica mediante varias herramientas de resultados comunicados por los pacientes, así como para determinar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética del epetraborol más un régimen de fondo optimizado (OBR), en comparación con un placebo más un OBR. Los resultados de la fase 2 se utilizarán para informar sobre las medidas de respuesta clínica evaluadas en la parte de fase 3 del ensayo y confirmar el tamaño final de la muestra. El objetivo primario en la parte de fase 3 del ensayo (n˜ 234) será determinar si el epetraborol más un OBR, que consiste en dos o más fármacos de tratamiento estándar, es superior al placebo más un OBR.

La empresa espera comunicar los datos principales de la parte de fase 2 del ensayo a mediados de 2023 y de la parte de fase 3 a mediados de 2024, a la espera de cualquier ajuste del tamaño de la muestra.