Apellis Pharmaceuticals, Inc. y Sobi presentaron datos post hoc que refuerzan la eficacia y seguridad a largo plazo de EMPAVELI® (pegcetacoplan) en adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) durante un periodo de hasta tres años. Los datos se comunicaron durante una presentación oral en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH). El análisis integró datos de los estudios de fase 3 PEGASUS y PRINCE y del estudio de extensión a largo plazo.

Tras iniciar el tratamiento con EMPAVELI, los marcadores clave de la enfermedad mejoraron rápidamente y se mantuvieron tanto en los pacientes sin tratamiento como en los tratados previamente con eculizumab. Las mejoras en la hemoglobina alcanzaron niveles normales o casi normales, y la media de lactato deshidrogenasa (LDH) se mantuvo por debajo del límite superior de la normalidad. Además, el 67% de los pacientes de PRINCE sin tratamiento estuvieron libres de transfusiones hasta los 2,5 años, y el 52% de los pacientes de PEGASUS permanecieron libres de transfusiones hasta los 3 años.

Menos del 25% de los pacientes estuvieron libres de transfusiones en el año anterior a entrar en los estudios PRINCE y PEGASUS. El perfil de seguridad fue coherente con los resultados de estudios clínicos anteriores, y no se identificaron hallazgos de seguridad nuevos o inesperados. Aproximadamente el 4,5% de los pacientes experimentaron un acontecimiento adverso grave que se consideró relacionado con el tratamiento con pegcetacoplan.

No se notificaron infecciones meningocócicas. La información de prescripción de EMPAVELI contiene una advertencia en recuadro, que afirma que EMPAVELI puede aumentar el riesgo de infecciones meningocócicas y otras infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas que pueden convertirse rápidamente en potencialmente mortales o mortales si no se reconocen y tratan a tiempo. Acerca del estudio de extensión de eficacia y seguridad a largo plazo (APL2-307): El estudio APL2-307 fue un estudio de extensión de fase 3 no aleatorizado, multicéntrico y abierto de 137 adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que completaron ensayos clínicos previos de EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) de fase 1 (PHAROAH, PADDOCK), fase 2 (PALOMINO) y fase 3 (PEGASUS, PRINCE).

Los pacientes de estos estudios estaban anémicos a pesar del tratamiento con eculizumab o eran naïve a los inhibidores del complemento. Durante el ensayo, los pacientes siguieron recibiendo 1080 mg de EMPAVELI dos veces por semana o una vez cada tres días (PEGASUS, PRINCE) o cambiaron a 1080 mg de EMPAVELI dos veces por semana (PHAROAH, PADDOCK, PALOMINO). El objetivo primario era establecer la eficacia y seguridad a largo plazo de EMPAVELI.

Acerca del estudio PEGASUS: El estudio PEGASUS (APL2-302; NCT03500549) fue un estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico y directo en 80 adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). El objetivo primario de este estudio era establecer la eficacia y la seguridad de EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) en comparación con el eculizumab. Los participantes debían haber estado en tratamiento con eculizumab (estable durante al menos tres meses) con un nivel de hemoglobina < 10,5 g/dL en la visita de cribado.

Durante las cuatro semanas de rodaje, se administró a los pacientes una dosis de 1080 mg de EMPAVELI dos veces por semana (n=41) además de su dosis actual de eculizumab. Durante el período aleatorio controlado de 16 semanas, los pacientes fueron asignados al azar para recibir 1080 mg de EMPAVELI dos veces por semana o su dosis actual de eculizumab (n=39). Todos los participantes que completaron el periodo controlado aleatorizado (n=77) optaron por entrar en el periodo de tratamiento abierto con EMPAVELI.

Acerca del estudio PRINCE: El estudio PRINCE (NCT04085601) fue un estudio de fase 3 aleatorizado, multicéntrico, abierto y controlado en 53 adultos sin tratamiento con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). El objetivo primario de este estudio era establecer la eficacia y la seguridad de EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) en pacientes que no habían recibido tratamiento con ningún inhibidor del complemento en los tres meses anteriores al cribado. Durante el periodo aleatorizado y controlado de 26 semanas, los pacientes recibieron o bien 1080 mg de EMPAVELI dos veces por semana o bien el tratamiento estándar, que no incluía inhibidores del complemento.

Los pacientes del grupo de tratamiento estándar tenían la opción de pasar al grupo de EMPAVELI si su hemoglobina disminuía 2 g/dL o más con respecto a su valor inicial. Acerca de EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan): EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) es una terapia C3 dirigida diseñada para regular la activación excesiva de la cascada del complemento, parte del sistema inmunitario del organismo, que puede conducir a la aparición y progresión de muchas enfermedades graves. Está aprobado para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en Estados Unidos, la Unión Europea y otros países del mundo.

La terapia también se está investigando para varias otras enfermedades raras en hematología y nefrología.