Applied Genetic Technologies Corporation ha anunciado la presentación de resultados positivos adicionales del estudio de fase 1/2 de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) en curso, incluyendo datos de seguridad y eficacia a los 18 meses, en la Reunión Anual de la Asociación para la Investigación de la Visión y la Oftalmología (ARVO) 2022, celebrada del 1 al 4 de mayo de 2022 en Denver, Colorado. Los datos presentados en la ARVO actualizan los datos comunicados anteriormente de este estudio de fase 1/2 no aleatorizado y de etiqueta abierta que, según la empresa, mostró tanto la seguridad como la actividad biológica del AGTC-501 a los 12 meses de tratamiento. Los datos de 18 meses parecen mostrar señales de seguridad y eficacia similares a los hallazgos del estudio a los 12 meses, incluyendo mejoras en la zona elipsoide (EZ).

En los pacientes con XLRP, la EZ, una región definida dentro de la capa fotorreceptora de la retina, degenera con el tiempo y acaba perdiéndose. Dieciocho meses después del tratamiento, de los ojos del estudio con EZ foveal visible al inicio que se sometieron a la administración subretiniana del AGTC-501, dos tercios mostraron la recuperación de la EZ foveal y casi la mitad tuvieron una mejora en el aspecto de la EZ, lo que se correlacionó con la mejora de la sensibilidad macular. A los 18 meses del tratamiento, el AGTC-501 parecía ser bien tolerado en un amplio rango de dosis.

La mayoría de los acontecimientos adversos fueron de gravedad leve a moderada, incluidos los relacionados con el procedimiento de inyección subretiniana y, lo que es más importante, las evaluaciones inmunológicas no indicaron problemas de seguridad.