Aquestive Therapeutics, Inc. proporcionó una actualización sobre los recientes acontecimientos empresariales y esbozó los objetivos clave para 2023. En 2023, la compañía planea centrar sus recursos en las siguientes iniciativas clave: (1) avanzar AQST-109 en un estudio PK pivotal, (2) seguir trabajando con la FDA para acelerar potencialmente el acceso al mercado de Libervant, (3) explorar nuevas capacidades para el negocio de fabricación, (4) seguir ampliando la base de colaboraciones estratégicas con otras empresas, y (5) fortalecer el balance. Este es un año crucial para Aquestive, ya que la empresa pretende aprovechar el impulso de la segunda mitad de 2022.

La empresa cuenta con un equipo experimentado que no sólo ha impulsado múltiples aprobaciones de la FDA, sino que también ha destacado en la colaboración con empresas líderes en ciencias de la vida. La empresa se centrará en hacer realidad su potencial a medida que avance el año. AQST-109 (película sublingual de epinefrina): A finales de diciembre de 2022, Aquestive recibió el acta final de la reunión de fin de fase 2 (EOP2) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para AQST-109 (epinefrina en película sublingual) para el tratamiento de reacciones alérgicas graves, incluida la anafilaxia, que proporcionó claridad en cuanto a las expectativas de la FDA en relación con las áreas clave del programa.

Aquestive está llevando a cabo un análisis adicional en relación con el horquillado del rendimiento PK de los productos de epinefrina aprobados y planea finalizar su protocolo para el ensayo PK pivotal en la primera mitad de 2023. Aquestive prevé llevar a cabo el estudio PK pivotal en la segunda mitad de 2023, y sigue planificando un posible lanzamiento en 2025, si lo aprueba la FDA. Libervant: La empresa sigue persiguiendo activamente el acceso al mercado estadounidense de Libervant (diazepam) Buccal Film.

Libervant fue aprobado provisionalmente por la FDA en agosto de 2022, sujeto a un bloqueo de exclusividad de medicamento huérfano hasta enero de 2027 basado en un producto competidor. La empresa proporcionó a la FDA datos clínicos adicionales en septiembre de 2022 y ha sido informada de que la FDA está revisando estos datos. Además, en octubre de 2022, la empresa facilitó a la FDA un borrador de protocolo para un estudio PK comparativo cara a cara de Libervant frente al producto competidor.

A esto le siguió la publicación de un estudio PK cruzado de efecto alimentario del aerosol nasal de diazepam en la revista científica Epilepsia a finales de noviembre de 2022. Colaboraciones comerciales y fabricación: La empresa sigue previendo una fuerte demanda de pedidos para la fabricación de la película sublingual de suboxona de Indivior en 2023. Además, la empresa está preparada para apoyar el crecimiento continuo de la película oral de Ondif (ondansetrón) de Hypera en Brasil, el próximo lanzamiento de la película oral de riluzol de Zambon en Europa y los esfuerzos de comercialización en curso de Assertio con la película oral de Sympazan (clobazam).

Además, la empresa está explorando actualmente posibles oportunidades de concesión de licencias externas para Libervant en varios mercados, como EE.UU., China y Sudamérica. La empresa tiene previsto explorar posibles oportunidades de licencia externa para AQST-109 fuera de Estados Unidos en 2023. En 2022, la empresa finalizó los trabajos de ampliación de sus capacidades de fabricación para incluir la serialización y el envasado secundario.

Esta ampliación permite a la empresa apoyar más ampliamente sus colaboraciones comerciales actuales y posibles colaboraciones futuras. Con más de 90.000 pies cuadrados de instalaciones GMP en Indiana, la Compañía continuará explorando posibles capacidades de fabricación adicionales en 2023. Acerca de la anafilaxia: La anafilaxia es una reacción de hipersensibilidad sistémica grave, de aparición rápida y potencialmente mortal.

Hasta 49 millones de personas en Estados Unidos corren un riesgo crónico de sufrir anafilaxia. La prevalencia a lo largo de la vida es de al menos el 5%, es decir, más de 16 millones de personas en Estados Unidos. Los costes directos de la anafilaxia se han estimado en 1.200 millones de dólares al año, con unos gastos directos de 294 millones en epinefrina y unos costes indirectos de 609 millones.

La frecuencia de ingresos hospitalarios por anafilaxia ha aumentado un 500 700% en los últimos 10 15 años. El 52% de los pacientes que habían sufrido anafilaxia nunca habían recibido una receta de autoinyector de epinefrina, y el 60% no disponía de un autoinyector en ese momento. Las causas más comunes de anafilaxia son los alimentos (como los cacahuetes), el veneno de las picaduras de insectos y los medicamentos.

La inyección de epinefrina es el tratamiento estándar actual destinado a revertir la manifestación grave de la anafilaxia, que puede incluir erupciones cutáneas, inflamación de la garganta, problemas respiratorios, malestar gastrointestinal y pérdida de conciencia. Acerca del AQST-109: El AQST-109 es un profármaco de epinefrina basado en una matriz polimérica que se administra como una película sublingual que se aplica bajo la lengua para la administración rápida de epinefrina. El producto tiene un tamaño similar al de un sello de correos, pesa menos de una onza y empieza a disolverse al contacto.

No se necesita agua ni tragar para su administración. El envase del AQST-109 es más fino y pequeño que el de una tarjeta de crédito normal, puede llevarse en el bolsillo y está diseñado para resistir las inclemencias del tiempo, como la exposición a la lluvia y/o a la luz solar.