Arcturus Therapeutics Holdings Inc. anunció que está proporcionando actualizaciones de mitad de año para ARCT-810, un terapéutico de ARNm en investigación para tratar la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC), y ARCT-032, un terapéutico de ARNm inhalado en investigación para tratar la fibrosis quística (FQ). Actualización del ARCT-810 (deficiencia de OTC): El estudio doble ciego de fase 2 del ARCT-810 en la UE y el Reino Unido ha completado la inscripción de ocho (8) sujetos, incluidos adolescentes y adultos, en el nivel de dosis de 0,3 mg/kg. Los participantes de este grupo están aleatorizados 3:1 y reciben 6 dosis de ARCT-810 o placebo administradas cada 14 días.

El tratamiento y el seguimiento están en curso y se espera disponer de los datos de seguridad y del conjunto completo de biomarcadores a finales de este año. ARCT-810 está ampliando el programa clínico de la empresa en EE.UU. mediante la inclusión de pacientes con una enfermedad más grave. Se ha iniciado la selección de pacientes y la Compañía espera que el programa clínico de fase 2 se complete en Estados Unidos.

A finales de este año se facilitarán más detalles sobre la ampliación del ensayo en EE.UU. y los datos provisionales. Actualización sobre el ARCT-032 (FQ): La empresa tiene previsto presentar una solicitud IND en los próximos 60 días para un estudio de dosis múltiple ascendente de fase 2 del ARCT-032 diseñado para identificar una dosis segura y eficaz en participantes de clase I (nulos) y otros participantes con FQ que no se benefician de los moduladores de CFTR. Este estudio se apoya en los datos de seguridad y tolerabilidad recogidos en voluntarios sanos (N = 32) y en el estudio de fase 1b de dos administraciones en curso.

Hasta la fecha no se ha observado ningún acontecimiento adverso grave (EAS) en ninguno de los participantes en el ensayo clínico. No se han observado reacciones febriles dentro del intervalo de dosis objetivo del estudio de fase 2 previsto. El estudio de fase 1b está en curso y está previsto dosificar próximamente al séptimo y último participante.

Del total de siete participantes con FQ en la fase 1b, seis están recibiendo tratamiento con moduladores de CFTR, mientras que un sujeto tiene mutaciones de clase I y, por tanto, no se beneficia del tratamiento con moduladores. El sujeto con FQ de clase I tenía una función pulmonar baja al inicio (ppFEV1 inferior al 50%) y mostró una mejora del 4% en la ppFEV1 el día 8, tras recibir dos administraciones bien toleradas, sin reacciones febriles.