Arcturus Therapeutics Holdings Inc. anunció que la Solicitud de Ensayo Clínico (CTA) para ARCT-032, un medicamento inhalado de ARNm en investigación para tratar la fibrosis quística (FQ), recibió la aprobación para proceder a un estudio de Fase 1 Primero en Humanos en Nueva Zelanda. La fibrosis quística es una enfermedad que acorta la vida y está distribuida por todo el mundo. Las mutaciones en el gen transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) provocan una reducción o ausencia de la cantidad y/o función del CFTR en las vías respiratorias, lo que causa un transporte insuficiente de cloruro para mantener la homeostasis de la superficie de las vías respiratorias. La mucosidad de la FQ es más difícil de eliminar, lo que obstruye las vías respiratorias y provoca infecciones, inflamaciones, insuficiencia respiratoria u otras complicaciones potencialmente mortales. Las terapias moduladoras del CFTR actualmente aprobadas están diseñadas para aumentar la función del canal CFTR con el fin de ayudar a reducir los síntomas, pero resultan ineficaces en muchas personas con FQ como consecuencia de sus mutaciones subyacentes.
El ARCT-032 utilizará la plataforma aerosolizada mediada por lípidos LUNAR® de Arcturus para administrar ARN mensajero del CFTR a los pulmones. La expresión de una copia funcional del ARNm del CFTR en los pulmones de las personas con FQ tiene el potencial de restaurar la actividad del CFTR y mitigar los efectos secundarios que causan la enfermedad pulmonar progresiva. El programa ARCT-032 está respaldado por datos preclínicos en roedores, hurones y primates, así como por la demostración de la restauración de la expresión y la función en células epiteliales bronquiales humanas.