Ascendis Pharma A/S comunicó los datos de un año (semana 52) de su ensayo en curso de fase 3 PaTHway de TransCon PTH en adultos con hipoparatiroidismo. Los datos mostraron que el tratamiento con TransCon PTH dio lugar a mejoras sostenidas hasta la Semana 52, así como a una seguridad y tolerabilidad similares a las comunicadas para la parte ciega inicial de 26 semanas del ensayo. Los datos fueron presentados por el Dr. Bart Clarke, endocrinólogo y catedrático de medicina de la Clínica Mayo (Rochester, MN), durante ENDO 2023, la reunión anual de la Sociedad de Endocrinología que se celebra en Chicago.

Métodos: PaTHway es un ensayo de fase 3 de TransCon PTH con una parte ciega de 26 semanas controlada con placebo (PBO) y una parte de extensión abierta (OLE) de 156 semanas, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de TransCon PTH como posible terapia hormonal para las personas diagnosticadas de hipoparatiroidismo. Los resultados hasta la semana 52 (26 semanas ciego + 26 semanas OLE) se comunicaron en ENDO 2023. De los 82 participantes del estudio dosificados, 79 completaron el tratamiento ciego y entraron en la OLE, y 78 (59 TransCon PTH/TransCon PTH, 19 PBO/TransCon PTH) completaron la Semana 52.

Puntos destacados de la semana 52: El 95% de los pacientes en la OLE (74 de 78) lograron la independencia de la terapia convencional (definida como ausencia de vitamina D activa y suplementos de calcio de < 600 mg/día), y ninguno requirió vitamina D activa. En la semana 52, el 81% de los participantes tratados con TransCon PTH lograron tanto un nivel normal de calcio sérico como la independencia de la terapia convencional. Con el tratamiento TransCon PTH, los niveles medios de calcio sérico ajustados a la albúmina se mantuvieron dentro del intervalo normal (8,3u10,6 mg/dL) hasta la semana 52 de la OLE (8,9 mg/dL en la semana 52). Las puntuaciones comunicadas por los pacientes en la Escala de Experiencia del Paciente con Hipoparatiroidismo (HPES) y la Encuesta de Salud SF-36 mostraron mejoras sostenidas en los síntomas físicos y cognitivos relacionados con la enfermedad, así como en el funcionamiento físico y la vida cotidiana, a partir del primer seguimiento programado tras la aleatorización o el cambio de placebo y se mantuvieron hasta la Semana 52.

Las puntuaciones Z de la densidad mineral ósea (DMO) siguieron tendiendo hacia las normas equiparadas por edad y sexo con 52 semanas de tratamiento con TransCon PTH. TransCon PTH normalizó el calcio en orina de 24 horas hasta la semana 52, independientemente de la aleatorización inicial (placebo o TransCon PTH). TransCon PTH siguió siendo bien tolerado en la extensión abierta de fase 3, sin que se identificara ninguna nueva señal de seguridad.

La mayoría de los EAET fueron leves o moderados (grados 1-2) y ninguno de los notificados durante la extensión abierta hasta la semana 52 condujo a la interrupción del fármaco del estudio o del ensayo.