Avadel Pharmaceuticals plc ha anunciado datos nuevos y repetidos que respaldan el perfil clínico de LUMRYZ? (oxibato de sodio) para suspensión oral de liberación prolongada y la preferencia de los pacientes por un oxibato de administración una vez al día en 15 presentaciones de póster y dos presentaciones orales, en World Sleep 2023, que se celebra del 20 al 25 de octubre de 2023 en Río de Janeiro, Brasil. LUMRYZ (antes conocido como FT218), es una formulación de liberación prolongada de oxibato sódico aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) indicada para tomarse una vez al acostarse para el tratamiento de la cataplejía o somnolencia diurna excesiva en adultos con narcolepsia.

LUMRYZ tiene una advertencia en caja como depresor del sistema nervioso central y por su potencial de abuso y uso indebido. El LUMRYZ sólo está disponible a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos denominada REMS del LUMRYZ. Las reacciones adversas más comunes (incidencia > 5% y mayor que el placebo) notificadas para todas las dosis de LUMRYZ combinadas fueron náuseas, mareos, enuresis, dolor de cabeza y vómitos. Los aspectos más destacados de las presentaciones incluyen: Análisis post-hoc que refuerzan los datos del ensayo pivotal de fase 3 REST-ON, ya finalizado, y que demuestran que el tratamiento con LUMRYZ produjo una mejoría estadísticamente significativa y clínicamente significativa en el SED medido por la Escala de Somnolencia de Epworth, un resultado comunicado por el paciente, con la mediana de la puntuación en el rango considerado normal al final del estudio.

Un póster del estudio RESTORE de etiqueta abierta que demuestra la tolerabilidad a largo plazo y la mejora clínicamente significativa de los síntomas, incluidos el SED, la cataplejía, los despertares nocturnos y la gravedad de la narcolepsia, con LUMRYZ, proporcionando una visión de su uso en el mundo real. Dos pósters que incluyen nuevos análisis post-hoc que demuestran la sólida eficacia clínica de LUMRYZ y proporcionan más información sobre las mejoras en las medidas del SDE y la cataplejía en comparación con el placebo en diferentes subgrupos demográficos y clínicos en función de la edad, el sexo, la raza, el índice de masa corporal, el subtipo de narcolepsia y el uso de agentes de alerta. Un póster que presenta las diferencias demográficas entre los pacientes con narcolepsia de los subtipos NT1 (con cataplejía) y NT2 (sin cataplejía), con datos de medidas objetivas del SDE que muestran una latencia del sueño idéntica, evaluaciones subjetivas comparables de la calidad del sueño y naturaleza reparadora del sueño, con algunos otros parámetros de referencia que sugieren una enfermedad más grave en NT1.

Un póster con los resultados de una encuesta realizada a personas que viven con narcolepsia en la que se describen sus síntomas diurnos y nocturnos significativos y se hace especial hincapié en el tratamiento de los síntomas diurnos en las conversaciones entre médicos y pacientes, lo que pone de relieve la necesidad de un debate exhaustivo y la comprensión de toda la gama de síntomas que experimentan las personas con narcolepsia. LUMRYZ, es un medicamento de liberación prolongada de oxibato de sodio aprobado por la FDA el 1 de mayo de 2023, como el primer y único tratamiento con oxibato de una sola toma a la hora de acostarse para la cataplejía o somnolencia diurna excesiva en adultos con narcolepsia... La aprobación de LUMRYZ por la FDA se apoyó en los resultados de REST-ON, un ensayo pivotal de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en adultos con narcolepsia. LUMRYZ demostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en los tres criterios de valoración coprincipales: EDS, evaluación clínica?

Con su aprobación, la FDA también concedió siete años de exclusividad de medicamento huérfano a LUMRYZ para el tratamiento de la cataplejía o EDS en adultos con narcolepsia debido a la superioridad clínica de LUMRYZ en relación con los tratamientos con oxibato disponibles en la actualidad. En particular, la FDA descubrió que LUMRYZ supone una importante contribución al cuidado del paciente en comparación con los productos de oxibato disponibles en la actualidad, que se toman dos veces por noche, al proporcionar un régimen de dosificación de una vez por noche que evita el despertar nocturno para tomar una segunda dosis.