Empresa Benitec Biopharma Limited Australian S.E.

Benitec Biopharma Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el avance de medicamentos genéticos novedosos con sede en Hayward, California. La plataforma de la empresa, la interferencia de ARN dirigida por ADN (ddRNAi), combina la interferencia del ácido ribonucleico (ARN) con la terapia génica para crear medicamentos que facilitan el silenciamiento sostenido de genes causantes de enfermedades tras una única administración. La empresa también está desarrollando una terapia basada en el silenciamiento y la sustitución (BB-301) para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), un trastorno genético crónico potencialmente mortal. El BB-301 de la empresa es una terapia génica basada en un vector viral adenoasociado (AAV) diseñada para silenciar permanentemente la expresión del gen causante de la enfermedad (para ralentizar, o detener, los mecanismos biológicos subyacentes a la progresión de la enfermedad en la OPMD) y para sustituir simultáneamente el gen mutante por un gen de tipo salvaje (para impulsar la restauración de la función en las células enfermas).