La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el jueves la terapia génica de BioMarin Pharmaceutical para la hemofilia A grave, según informó la empresa, lo que ofrece a los pacientes con el trastorno hemorrágico hereditario una alternativa a las inyecciones regulares de las proteínas sanguíneas que faltan.

Fijó el precio de la terapia única, Roctavian, en 2,9 millones de dólares. Los resultados del ensayo pivotal mostraron que Roctavian redujo los episodios hemorrágicos, pero se desconoce su durabilidad, y la empresa dijo que incluiría una garantía para las aseguradoras sanitarias.

BioMarin afirmó que la mayoría de los participantes en el estudio siguieron respondiendo a la terapia génica hasta el tercer año y más allá, y que seguiría controlándolos durante 15 años.

Las terapias génicas utilizan un virus desactivado para administrar los genes necesarios y el sistema inmunitario reconocería y eliminaría una segunda dosis de la terapia.

La empresa dijo que ofrecería a todas las aseguradoras sanitarias estadounidenses una "garantía", según la cual reembolsaría el coste al por mayor si un paciente no responde. La empresa dijo que el reembolso se "prorratearía" para los pacientes que dejaran de responder en los primeros cuatro años tras el tratamiento.

Roctavian es la primera terapia de sustitución génica para la forma más común de hemofilia, que permite a los pacientes una forma de renunciar o reducir la necesidad de un tratamiento de por vida con proteínas de factor necesarias para ayudar a la coagulación de la sangre o con dosis mensuales de un fármaco anticuerpo más nuevo.

Las acciones de la empresa californiana cerraron el jueves con una caída del 3,6%.

La aprobación era bastante esperada y ahora se debate cómo será la acogida, dijo Joel Beatty, analista de investigación senior de Robert W Baird.

Roctavian, que se fabrica en las instalaciones de la empresa en Novato, California, actúa suministrando una copia funcional del gen que falta y que ayudaría a los pacientes con hemofilia A a fabricar una proteína coagulante de la sangre conocida como factor VIII.

"El lanzamiento de Roctavian será probablemente un poco lento al principio, porque ya existen algunas opciones de tratamiento eficaces en el mercado. Pero a más largo plazo, es probable que la dosis única acabe resultando atractiva para muchos pacientes", añadió Beatty.

La terapia de BioMarin competirá por cuota de mercado con Hemlibra, de Roche, un fármaco anticuerpo que imita la función de la proteína de coagulación de la sangre que falta en los pacientes con hemofilia A.

Roctavian fue aprobado para la hemofilia A en la Unión Europea el año pasado, y se vende bajo la misma marca.

En abril, BioMarin recortó su previsión de ventas anuales de Roctavian de 100 a 200 millones de dólares a 50 a 100 millones de dólares.

La empresa dijo el jueves que espera que unos 2.500 de los cerca de 6.500 adultos que padecen hemofilia A grave en Estados Unidos reúnan los requisitos para recibir Roctavian con esta aprobación inicial.

En Estados Unidos hay unos 16.000 pacientes con hemofilia A en los que falta la proteína de coagulación factor VIII. (Reportaje de Khushi Mandowara, Bhanvi Satija, Nathan Gomes y Akash Sriram en Bengaluru; Deena Beasley en Los Ángeles Edición de Krishna Chandra Eluri, Maju Samuel y David Gregorio)